Präklinische Daten

Akute und chronische Toxizität
In präklinischen Studien an Mäusen, Ratten, Kaninchen, Hunden und Affen traten am häufigsten bei Tieren ohne Eisenüberladung bei Dosen von 100 mg/kg/Tag und mehr hämatologische Effekte wie Verminderung der Zellzahl im Knochenmark sowie der Leukozyten-, der Erythrozyten- und/oder der Thrombozytenzahl im peripheren Blut auf.
Weiterhin wurden bei Dosen von 100 mg/kg/Tag oder mehr bei Tieren ohne Eisenüberladung eine Atrophie des Thymus, des lymphoiden Gewebes und der Testes sowie eine Hypertrophie der Nebennieren festgestellt.
Genotoxizität
Das genotoxische Potenzial von Deferipron wurde in einer In-vitround In-vivo-Testreihe untersucht. Dabei zeigte Deferipron keine direkten mutagenen Eigenschaften; allerdings sind bei In-vitro-Versuchen ebenso wie bei lebenden Tieren sehr wohl klastogene Merkmale in Erscheinung getreten.
Kanzerogenität
Es wurden keine Studien zur Kanzerogenität von Deferipron an Tieren durchgeführt.
Reproduktionstoxizität
In Reproduktionsstudien an Ratten und Kaninchen ohne Eisenüberladung erwies sich Deferipron selbst bei niedriger Dosis von maximal 25 mg/kg/Tag als teratogen und embryotoxisch. Pränatale und postnatale Reproduktionsstudien an Tieren wurden nicht durchgeführt.