Kalydeco
Nach Kostengutsprache der Versicherer und nach vorgängiger Rücksprache mit dem Vertrauensarzt. Eine Kostengutsprache hat den entsprechenden Indikationscode (21563.01) zu enthalten.
KALYDECO ist indiziert zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 4 Monaten mit einem Körpergewicht von 5 kg bis weniger als 25 kg mit einer R117H-CFTR-Mutation oder einer der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. Die Feststellung der Mutation muss mit einem validierten Testverfahren erfolgen.
Die Indikationsstellung, Erstverordnung und die Therapieüberwachung von KALYDECO müssen von einem Zentrum mit Erfahrung in der Behandlung der zystischen Fibrose (Siehe Liste der Swiss Working Group CF; http://www.sgpp-sspp.ch) erfolgen.
Der Therapieverlauf aller mit KALYDECO behandelten CF-Patienten muss in den ersten zwei Therapiejahren alle 3 Monate im europäischen CF-Register (https://www.ecfs.eu/ecfspr) erfasst werden (Lungenfunktion, Dosierung, Therapieunterbrüche), gefolgt von Visiten und „encounter-basierten“ Registereinträgen nach medizinischem Bedarf, jedoch mindestens einmal pro Kalenderjahr (diese Visite ist im Register zu erfassen):
Für alle Patienten:
- Bei allen Patienten muss vor Therapie-Beginn ein Ausgangswert für den Schweisschlorid-Level bestimmt werden. Diese Messung ist einmal nach 3 Monaten zu wiederholen und die Werte sind im Register zu erfassen.
- Alle stationären Spital-Aufenthalte sind im Register zu erfassen (Anzahl der Spitaltage).
- Die Anzahl und die Dauer aller pulmonalen Exazerbationen sind im Register festzuhalten.
- Bei einer pulmonalen Exazerbation ist die antibiotische Therapie wie folgt zu erfassen: Dauer der Antibiotikatherapie; intravenös vs. peroral vs. inhalativ; stationär vs. ambulant.
- Pulmonale Exazerbationen und der Antibiotikabedarf sind alle 6 Monate nach Therapiebeginn zu dokumentieren.
- Bei einem Therapieabbruch ist der Grund für den Abbruch anzugeben.
Zusätzlich ist in Abhängigkeit vom Alter Folgendes zu erfassen [gemäss indizierten Altersgruppen]:
4-24 Monate:
- Die Anzahl pulmonaler Exazerbationen seit Geburt ist anzugeben.
2-11 Jahre:
- Bei allen CF-Patienten muss vor Therapie-Beginn ein Ausgangswert für FEV1 (%) und/oder LCI2,5 bestimmt werden.
- Die Anzahl pulmonaler Exazerbationen in den 2 Jahren vor der Therapie ist anzugeben.
- Das FEV1 (%) und/oder LCI2,5 ist während der Therapie in den ersten zwei Behandlungsjahren alle 3 Monate, danach mindestens einmal jährlich zu messen.
Ab 12 Jahren:
Kriterien vor Therapiebeginn:
Einsatz nur bei Patienten mit
- Diätberatung vor Therapiebeginn UND
- bestehender und fortzusetzender Atemphysiotherapie und lnhalationstherapie UND
- einem FEV1 < 90% vor Behandlungsbeginn ODER
- mehrmaligen pulmonalen Exazerbationen pro Jahr ODER
- regelmässigen Antibiotikabehandlungen ODER
- einer mittels bildgebenden Verfahren (CT oder MRT) nachgewiesenen Schädigung der Lunge vor Therapiebeginn.
Bei einem Therapiewechsel auf TRIKAFTA von Patienten, die mehrere Monate mit KALYDECO, ORKAMBI oder SYMDEKO gemäss SL-Limitierung behandelt wurden, müssen die genannten Kriterien vor Therapiebeginn nicht erneut nachgewiesen werden.
Im Register gilt folgendes zu erfassen:
- Bei allen CF-Patienten muss vor Therapie-Beginn ein Ausgangswert für FEV1 (%) bestimmt werden.
- Die Anzahl pulmonaler Exazerbationen in den 2 Jahren vor der Therapie ist anzugeben.
- Das FEV1 (%) ist während der Therapie in den ersten zwei Behandlungsjahren alle 3 Monate, danach mindestens einmal jährlich zu messen.
Therapiefortführung alle Altersgruppen:
Die Therapie ist nach 6 und 12 Monaten und anschliessend jeweils nach 12 Monaten (die Bestätigung kann in Form eines Sprechstundenberichts oder Kurzbrief erfolgen) zu prüfen und nur fortzuführen, wenn
- kein über den normalen zu erwartenden Verlust der Lungenfunktion hinausgehender anhaltender Abfall der Lungenfunktion gegenüber dem Ausgangswert (FEV1 (%) und / oder LCI2,5) festzustellen ist. Ist keine Messung der Lungenfunktion durchführbar, kann das Kriterium der Therapiefortsetzung anstelle der Lungenfunktion über den Schweiss-Chlorid Level geprüft werden:
- der Schweiss-Chlorid Level des Patienten bleibt unter 60 mmol/lODER
- der Schweiss-Chlorid Level des Patienten bleibt um mindestens 30% (relativ) reduziert im Vergleich zur Baseline
ODER
- eine Reduktion der Anzahl klinisch relevanter pulmonaler Exazerbationen (mit Hospitalisation, i.v. Antibiotikatherapie) eintritt, sofern vor der Therapie mit KALYDECO klinisch relevante pulmonale Exazerbationen aufgetreten sind. In den Fällen ohne klinisch relevante pulmonale Exazerbationen vor der KALYDECO-Therapie dürfen diese für ein Weiterführen der Therapie nicht eintreten.
Die Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH vergütet dem Krankenversicherer, resp. der IV, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war auf deren erste Aufforderung hin für jede bezogene Packung KALYDECO einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Sie gibt dem Krankenversicherer, resp. der IV, die Höhe der Rückvergütung bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Anteil des Fabrikabgabepreises zurückgefordert werden.
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