• -Patienten-gewicht (kg) Gesamt-volumen der Infusion (ml) Schritt 1 Anfängliche Infusionsrate 0-15 Minuten (ml/h) Schritt 2 15-30 Minuten (ml/h) Schritt 3 30-45 Minuten (ml/h) Schritt 4 45-60 Minuten (ml/h) Schritt 5 60-75 Minuten (ml/h) Schritt 6 75-90 Minuten (ml/h) Schritt 7 90+ Minuten (ml/h)
• -< 25 100 3 6 12 18 24 30 36
• -≥ 25 250 6 12 24 36 48 60 72
• + Patienten-gewicht Gesamt-volumen der Schritt 1 Anfänglich Schritt 2 15-30 Schritt 3 30-45 Schritt 4 45-60 Schritt 5 60-75 Schritt 6 75-90 Schritt 7 90+
• +(kg) Infusion (ml) e Infusionsrate Minuten (ml/h) Minuten (ml/h) Minuten (ml/h) Minuten (ml/h) Minuten (ml/h) Minuten (ml/h)
• + 0-15 Minuten (ml/h)
• +< 25 100 3 6 12 18 24 30 36
• +≥ 25 250 6 12 24 36 48 60 72
• - Vimizim Placebo Vimizim vs. Placebo
• -Baseline Woche 24 Veränderung Baseline Woche 24 Veränderung Unterschied der Veränderungen
• -N 58 57* 57 59 59 59
• -6-Minuten-Gehtest (Meter)
• -Mittelwert ± SA 203,9 ±76,32 243,3 ±83,53 36,5 ±58,49 211,9 ±69,88 225,4 ±83,22 13,5 ±50,63
• - Modellbasierter Mittelwert‡ (95 % KI) p-Wert 22,5 (KI95: 4,0, 40,9) (p = 0,0174)
• -3-Minuten-Treppensteig-Test (Stufen/Minute)
• -Mittelwert ± SA 29,6 ±16,44 34,9 ± 18,39 4,8 ± 8,06 30,0 ± 14,05 33,6 ± 18,36 3,6 ± 8,51
• - Modellbasierter Mittelwert‡ (95 % KI) p-Wert 1,1 (KI95: -2,1, 4,4) (p = 0,4935)
• + Vimizim Placebo Vimizim vs. Placebo
• +Baseline Woche 24 Veränderung Baseline Woche 24 Veränderung Unterschied der
• + Veränderungen
• +N 58 57* 57 59 59 59
• +6-Minuten-Gehtest
• +(Meter)
• +Mittelwert ± SA 203,9 ±76,32 243,3 ±83,53 36,5 ±58,49 211,9 ±69,88 225,4 ±83,22 13,5 ±50,63
• + Modellbasierter 22,5 (KI95: 4,0,
• + Mittelwert‡ (95 % 40,9)(p = 0,0174)
• + KI) p-Wert
• +3-Minuten-Treppenste
• +ig-Test (Stufen/Minu
• +te)
• +Mittelwert ± SA 29,6 ±16,44 34,9 ± 18,39 4,8 ± 8,06 30,0 ± 14,05 33,6 ± 18,36 3,6 ± 8,51
• + Modellbasierter 1,1 (KI95: -2,1,
• + Mittelwert‡ (95 % 4,4) (p = 0,4935)
• + KI) p-Wert
• +