Fabhalta
Traitement des adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil. La garantie de prise en charge doit être renouvelée chaque année.
FABHALTA est indiqué en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), qui avaient répondu de manière insuffisante malgré un traitement stable d'une durée d'au moins 6 mois par un inhibiteur de C5 et qui remplissent le critère suivant :
- Valeur de l’Hb < 10,5 g/dl pendant ≥ 3 mois
Tous les patients traités par FABHALTA doivent être inscrits dans le registre IPIG (le traitement ne peut commencer qu’après confirmation de l’inclusion des patients dans un registre, un extrait de la saisie des données des patients dans le registre est à présenter avec la demande de prise en charge). Si un patient refuse de donner le consentement écrit nécessaire à la collecte de ses données, cela doit faire l’objet d’un rapport.
L’indication pour le traitement et les contrôles des patients dans le cadre de la tenue du registre ne peuvent s’effectuer que dans les centres universitaires ou les hôpitaux cantonaux d’Aarau, de Bellinzone, de Lucerne, de Coire et de Saint-Gall. La suite du traitement par FABHALTA peut se réaliser dans un hôpital local ou chez un hématologue en cabinet.
Le centre est tenu d’enregistrer au minimum les données suivantes pour le registre FABHALTA :
1) Saisie des données anonymisées des patients avec l’indication d’HPN, y compris l’année de naissance, le sexe et le poids.
2) Avant le début du traitement, l'état actuel doit être documenté. L’HPN doit être confirmée par un dosage d’au minimum 10% de clones HPN. Les patients doivent être préalablement vaccinés contre les méningocoques.
3) À 3 mois puis à 6 et 12 mois après le début du traitement, il convient d’enregistrer la réponse thérapeutique (paramètres hématologiques, taux de LDH, symptômes d’HPN comme douleurs abdominales, douleurs thoraciques, dyspnée et douleurs exigeant une intervention médicale, performances selon une échelle de «qualité de vie», besoin de transfusions, événements thrombotiques, survenue d’insuffisance rénale et hypertension artérielle pulmonaire), ainsi que la date de l’examen. Le dosage et la fréquence posologique de FABHALTA doivent figurer dans le registre. Dès la deuxième année de traitement, les contrôles s’effectuent tous les 6 mois, soit 18 et 24 mois après le début du traitement au cours de la deuxième année.
4) Si le traitement prend fin, il convient d’en indiquer la raison. Les patients dont la réponse thérapeutique est insuffisante doivent arrêter le traitement. Une réponse thérapeutique est considérée comme atteinte si la valeur de LDH est ≤ 1,5 × LSN (limite supérieure de la normale) [LSN du taux de LDH : 246 U/l] et une amélioration d’un des paramètres cliniques sont observées chez les patients traités. En cas de réponse insatisfaisante, le médecin traitant doit indiquer, sur la base de l’évolution clinique, pour quelle raison la poursuite du traitement est indiquée. Après 12 mois de traitement, le besoin de transfusions doit avoir été réduit.
Les thérapies combinées avec d’autres préparations pour le traitement de l’HPN sont exclues du remboursement.
Le titulaire de l’autorisation rembourse à l'assurance-maladie auprès de laquelle la personne était assurée au moment de la remise du médicament, et ce dès la première demande, le prix de fabrique actuel de fr. 24'998.27 pour le premier emballage de FABHALTA remis. Le remboursement de la TVA ne peut pas être réclamé en plus de cette part du prix de fabrique. La demande de remboursement doit être faite à partir du moment de l'administration.
Le code suivant doit être transmis à l’assureur-maladie: 21784.01