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STRENSIQ è rimborsato alle seguenti condizioni per il trattamento delle manifestazioni ossee dell'ipofosfatasia (HPP) in pazienti sintomatici con esordio prima dei 18 anni (perinatale/infantile/giovanile). Il dosaggio rimborsato è di 6 mg/kg/settimana per via sottocutanea (2 mg/kg 3 volte a settimana o 1 mg/kg 6 volte a settimana). 1. Criteri per l'inizio del trattamento Il rimborso del trattamento richiede l'approvazione preventiva dell'assicurazione sanitaria, previa consultazione con il medico di riferimento, oppure l'approvazione preventiva dell'Ufficio di Assicurazione Invalidità (IV-Stelle), previa consultazione con il Servizio Medico Regionale (RAD). L'approvazione è valida per un periodo di 12 mesi, a condizione che siano soddisfatti cumulativamente i requisiti di cui alla Sezione 1 e la conferma diagnostica di cui alla Sezione 2. L'approvazione deve essere rinnovata annualmente durante i primi tre anni di trattamento. Medici curanti: La determinazione dell'indicazione, l'inizio della terapia e gli esami di controllo possono essere effettuati esclusivamente da specialisti in reumatologia per adulti o pediatrica o in endocrinologia per adulti o pediatrica con comprovata esperienza nel trattamento di pazienti affetti da HPP e affiliati alla rete di fornitori di servizi per le malattie ossee rare (SG-BOND) nell'ambito di un centro di riferimento. Tutti gli altri centri, ovvero i centri associati e le strutture sanitarie, possono prescrivere STRENSIQ o effettuare esami di controllo solo su delega di un centro di riferimento. Tutti gli altri centri, ovvero i centri associati e le strutture sanitarie, possono prescrivere STRENSIQ o effettuare esami di controllo solo. 2. Requisiti diagnostici Il rimborso richiede una diagnosi clinica di HPP. Ciò richiede un livello di fosfatasi alcalina (ALP) persistentemente basso, inferiore al valore di riferimento inferiore specifico per età e sesso (LLN, < 5° percentile / ≤ -2 DS) secondo CALIPER (https://caliper.research.sickkids.ca/#/), dopo l'esclusione di altre cause. Se il requisito relativo all'ALP è soddisfatto, la diagnosi di HPP si considera confermata se vengono soddisfatti due dei seguenti criteri maggiori o un criterio maggiore più due criteri minori. Se i criteri maggiori soddisfatti consistono esclusivamente in (i) una variante di ALPL (probabilmente) patogena e (ii) livelli elevati di substrati naturali, è richiesto almeno un ulteriore criterio maggiore o minore (clinico/radiologico). Fisi di accrescimento aperte (bambini/adolescenti) • Criteri maggiori - Variante ALPL patogena/probabilmente patogena - Livelli elevati di substrati naturali di TNSALP: PLP o PPI nel plasma o PEA nelle urine, superiori al limite superiore di riferimento (URL) specifico per l'età del laboratorio - Perdita precoce e atraumatica dei denti decidui con radici intatte - Rachitismo evidente alle radiografie • Criteri minori - Ritardo nello sviluppo motorio - Craniosinostosi - Nefrocalcinosi - Crisi epilettiche responsiva alla vitamina B6 - Dolore muscoloscheletrico cronico - Disturbi del movimento - Ginocchio valgo/varo - Ipotonia muscolare - Bassa statura/ritardo di crescita lineare nel tempo Fisi di accrescimento chiuse (tarda adolescenza/adulti) • Criteri maggiori - Variante ALPL patogena/probabilmente patogena - Livelli elevati di substrati naturali di TNSALP: PLP o PPI nel plasma o PEA nelle urine, superiori al limite superiore di riferimento specifico per l'età del laboratorio (URL) - Frattura/pseudofrattura atipica del femore. - Fratture metatarsali recidivanti. • Criteri minori - Fratture a lenta guarigione - Dolore muscoloscheletrico cronico - Perdita precoce di un dente atraumatico con radice intatta - Condrocalcinosi - Nefrocalcinosi 3. Criteri di inizio e prosecuzione per il rimborso di STRENSIQ Il rimborso di STRENSIQ è subordinato al rispetto di tutte le condizioni menzionate in questa sezione, inclusa una diagnosi confermata di HPP come da Sezione 2. Inoltre, devono essere soddisfatti i criteri di inizio e prosecuzione relativi all'età, pubblicati nelle tabelle al seguente link (http://www.bag.admin.ch/sl-ref). La valutazione si basa sull'andamento dei parametri attribuibili all'HPP. Le deviazioni dei valori dovute a eventi intercorrenti (ad es. infezioni acute, traumi, interventi chirurgici, immobilizzazione) devono essere documentate con data e causa e non saranno considerate ai fini della decisione di rimborso. La valutazione del beneficio terapeutico e del rimborso viene effettuata in due fasi. Durante la fase di terapia iniziale (IT) (primo anno di trattamento; per pazienti perinatali/infantili, con una valutazione intermedia al sesto mese), viene valutata la risposta iniziale all'asfotase alfa. A partire dal secondo anno di trattamento, inizia la terapia di mantenimento (TM), per la quale il rimborso si basa sul mantenimento del beneficio clinicamente rilevante raggiunto. L'assegnazione alla terapia intermedia (TI) o alla TM è determinata esclusivamente dalla durata della terapia già completata, indipendentemente dall'età. La valutazione del rimborso è ancorata all'età: i domini e i criteri della fascia d'età attuale sono determinanti, non l'insorgenza iniziale dei sintomi. Se un paziente passa a una nuova fascia d'età (6 mesi / 5 anni / 18 anni), vengono applicati i criteri corrispondenti all'età; la prima misurazione valida nel criterio appena introdotto funge da ancoraggio per le successive valutazioni di progresso all'interno di quella fascia d'età. All'inizio della terapia, vengono raccolte e documentate le misurazioni basali previste per ciascun dominio. Per la valutazione in TI e TM, sono rilevanti solo i criteri di misurazione raccolti al basale; nei domini con logica OR, il parametro basale che soddisfaceva i criteri del dominio all'inizio della terapia funge da ancoraggio. Non è consentito modificare il parametro di ancoraggio o introdurre criteri di misurazione alternativi per soddisfare retrospettivamente i requisiti di TI/ET. Si fa eccezione per i cambiamenti legati all'età che portano a una nuova fascia d'età: in questo caso, vengono introdotti strumenti di misurazione appropriati all'età e la prima misurazione valida ottenuta con il nuovo strumento funge da punto di riferimento per le valutazioni successive. Casi speciali: Per pazienti perinatali/infantili: la valutazione iniziale fino al dodicesimo mese viene condotta secondo i criteri per questa fascia d'età; dalla terapia di mantenimento in poi (dal secondo anno), la valutazione viene condotta secondo la fascia d'età corrente. Se si verifica un passaggio a una nuova fascia d'età entro il primo anno di trattamento, il parametro di riferimento basale stabilito all'inizio della terapia rimane determinante per la valutazione del miglioramento dopo 12 mesi. Il cambio di fascia d'età non sostituisce la revisione del miglioramento. Verranno introdotti gli strumenti appropriati all'età per la nuova fascia d'età e la loro prima misurazione valida fungerà da punto di riferimento per la remissione in fase terminale (VES) dal secondo anno in poi. Se uno strumento non è più applicabile a causa dell'età, verrà utilizzato lo strumento successore designato dello stesso dominio. 4. Criteri di cessazione del rimborso La terapia non sarà più rimborsata se i criteri di prosecuzione (IT o VES) per la rispettiva fascia d'età non vengono soddisfatti al momento della decisione prestabilita. Il rimborso cesserà anche se i dati di monitoraggio/misurazione obbligatori non vengono inviati in tempo e non sono di qualità valutabile (eccezione: ritardo dovuto a comprovata impossibilità). 5. Obbligo di segnalazione I centri di riferimento devono segnalare annualmente all'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) il numero di pazienti trattati con STRENSIQ. Queste informazioni devono essere inviate all'UFSP utilizzando l'apposito modulo (cloud.international.alexion.com/ch-de/AlexionForms) entro quattro mesi dalla data limite (31 dicembre) direttamente all'indirizzo email office@eak-sl.admin.ch. 6. Costi della terapia Alexion Pharma GmbH rimborserà un importo fisso del prezzo di fabbrica per ogni confezione di STRENSIQ ricevuta, su richiesta dell'assicurazione sanitaria presso cui l'assicurato era assicurato al momento dell'acquisto. Alexion Pharma GmbH comunicherà all'assicurazione sanitaria l'importo corrispondente. L'IVA non è detraibile da tale prezzo di fabbrica. La richiesta di rimborso deve essere presentata a partire dalla data di somministrazione. Esiste inoltre un limite massimo di spesa annuale per STRENSIQ. Gli importi che superano tale limite saranno rimborsati da Alexion Pharma GmbH su richiesta dell'assicurazione sanitaria presso cui l'assicurato era assicurato al momento dell'acquisto. È necessario comunicare all'assicurazione sanitaria il seguente codice: 20734.01