Pheburane
Come terapia aggiuntiva nel trattamento cronico dei disturbi del ciclo dell’urea, compresa la carenza di sintetasi carbamilfosfatica, transcarbamilasi dell’ornitina o sintetasi arginino-succinica.
L’uso viene rimborsato in tutti i pazienti con patologia ad insorgenza neonatale (mancanza totale di enzimi, che si manifesta nei primi 28 giorni di vita). Nei pazienti con manifestazione tardiva della malattia (carenza enzimatica parziale, che si manifesta dopo il primo mese di vita), il medicamento viene rimborsato solo se i pazienti hanno una storia di encefalopatia iperammoniemica.
Per PHEBURANE, la dose massima rimborsata è di 20g/giorno.
La prima prescrizione di PHEBURANE deve essere effettuata nei centri seguenti:
- Centro di riferimento per malattie metaboliche rare dell’Inselspital di Berna
- Centro di riferimento per malattie metaboliche rare del Centre hospitalier universitaire vaudois (CHUV) di Losanna
- Centro di riferimento per malattie metaboliche rare di Zurigo
- Centro associato per malattie metaboliche rare di Basilea
- Centro associato per malattie metaboliche erediarie di Ginevra.