21402.01: 07. STOFFWECHSEL
KOSELUGO in monoterapia è rimborsato per il trattamento di bambini e adolescenti dai 3 anni d'età affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) e neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili. KOSELUGO non è rimborsato nei pazienti adulti. Prima di iniziare la terapia: Prima dell'inizio della terapia, tramite un centro di riferimento si deve ottenere una garanzia di assunzione dei costi da parte dell'assicuratore, previa consultazione con il medico di fiducia. Prima di iniziare la terapia in un centro di riferimento (elenco: v. di seguito), il paziente o i tutori legali devono essere informati per iscritto sui criteri di rimborso (inclusi i criteri di interruzione della terapia) in base alla limitazione. KOSELUGO viene rimborsato solo per tumori sintomatici e inoperabili e quando sono presenti morbilità quali deturpazione, disfunzione motoria, dolore intenso, disfunzione delle vie aeree, deficit visivo e disfunzione vescicale e/o intestinale. KOSELUGO non viene rimborsato se i pazienti hanno mostrato una progressione della malattia (definizione di seguito) durante un trattamento precedente con un inibitore MEK autorizzato e rimborsato e hanno dovuto interrompere la terapia per questo motivo. La terapia deve essere effettuata in uno dei seguenti centri, che sono istituti facenti parte del Gruppo svizzero di oncologia pediatrica (SPOG). A seconda del centro, la terapia può essere effettuata anche in reparti specializzati di Neuropediatria dei rispettivi centri: Aarau, Ospedale cantonale: Oncologia pediatrica o Neuropediatria, Basilea, Ospedale pediatrico universitario di Basilea (UKBB): Oncologia ed Ematologia pediatrica e/o Neuropediatria, Bellinzona, Ospedale Regionale di Bellinzona e Valli (EOC), Berna, Children's Hospital Inselspital: Ematologia pediatrica e Oncologia e/o Neuropediatria, Ginevra, Hématologie-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie aux HUG, Losanna, Hémato-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie du CHUV, Lucerna, Ospedale cantonale: Oncologia pediatrica e/o Neuropediatria, San Gallo, Ospedale pediatrico della Svizzera orientale: Ematologia e Oncologia e/o Neuropediatria, Zurigo, Ospedale pediatrico universitario: Oncologia e/o Neuropediatria. Continuazione della terapia: Su richiesta, i dati in base ai quali deve essere presa una decisione se continuare o interrompere la terapia devono essere inviati al medico di fiducia. La terapia può essere continuata se è stata rilevata una risposta entro 6 mesi al più tardi. Una risposta è definita come: Scomparsa o riduzione clinicamente rilevante (≥ 20%) del volume di almeno un PN che causa morbilità tramite un metodo di imaging, oppure un miglioramento clinicamente rilevante del dolore target dopo 6 mesi, ovvero una riduzione di ≥ 2 punti rispetto al valore basale prima dell'inizio della terapia con KOSELUGO, con i seguenti punteggi: Bambini ≥ 8 anni: NRS-11 (da 0 a 10) Bambini < 8 anni: FPS-R (autovalutazione: 0–10) o NRS proxy genitoriale (0–10). Se sono stati effettuati aumenti rilevanti delle dosi di analgesici, questi punteggi non possono essere utilizzati per valutare la risposta. Ogni 6 mesi, il centro deve valutare l'attività della malattia e l'effetto terapeutico. In tutti i casi deve essere dimostrato un rapporto beneficio/rischio positivo. Prova di una risposta (vedere criteri sopra) o almeno di una stabilizzazione, sulla base del volume tumorale o delle morbilità: Volume tumorale: Una stabilizzazione è definita come un aumento del volume < 20% di almeno un PN che causa morbilità tramite un metodo di imaging rispetto al valore basale prima dell'inizio della terapia con KOSELUGO. Morbilità: Una risposta o una stabilizzazione è considerata raggiunta se i criteri di peggioramento non sono soddisfatti. Le seguenti valutazioni possono essere prese in considerazione se non sono stati effettuati aumenti rilevanti delle dosi di analgesici: Valutazione 1: Intensità del dolore target Bambini ≥ 8 anni: NRS-11 (da 0 a 10) Bambini < 8 anni: FPS-R (autovalutazione: 0–10) o NRS proxy genitoriale (0–10). Un peggioramento è definito come un aumento di ≥ 2 punti rispetto al valore basale prima dell'inizio della terapia con KOSELUGO. oppure Valutazione 2: Impatto del dolore sulla vita quotidiana Un peggioramento è definito come un aumento del punteggio totale del Pain Interference Index (PII) di ≥ 1,0 punto (scala 0–6; versione bambino e versione genitoriale) rispetto al valore basale prima dell'inizio della terapia con KOSELUGO. Interruzione della terapia: In caso di progressione della malattia (ovvero né risposta né stabilizzazione secondo i criteri sopra indicati), di rapporto beneficio/rischio negativo o di tossicità inaccettabile, la terapia deve essere interrotta. Al più tardi dopo il compimento del 18° anno d'età, deve essere effettuato un tentativo di interruzione della terapia. Per una prosecuzione del trattamento, deve essere presentata una nuova richiesta di garanzia di assunzione dei costi, poiché il trattamento con KOSELUGO negli adulti non è rimborsato. Nei pazienti senza progressione tumorale documentata nei 1,5 anni precedenti l'inizio del trattamento e senza riduzione del volume del PN di ≥ 20% con KOSELUGO, il rimborso è limitato a un massimo di 2 anni. Rimborsi: Alexion Pharma GmbH rimborsa all'assicurazione sociale presso cui la persona assicurata era assicurata al momento della dispensazione, su prima richiesta, per ogni confezione dispensata di KOSELUGO, una quota del prezzo di fabbrica pari a CHF 208.49 per confezione da 10 mg rispettivamente a CHF 521.22 per confezione da 25 mg. L'IVA non può essere richiesta in aggiunta a questa quota del prezzo di fabbrica. La richiesta di rimborso deve essere effettuata a partire dal momento della somministrazione del trattamento. Il codice d'indicazione di questa limitazione deve essere trasmesso all'assicuratore.