• - eda(95%-KI) eda(95%-KI)
• + eda (95%-KI) eda (95%-KI)
• -Bis Woche 48 8,6(5,3; 11,9) <0,0001 5,1(-1,6; 11,8) 0,1354
• +Bis Woche 48 8,6(5,3; 11,9) <0,0001 5,1 (-1,6; 11,8) 0,1354
• -In Woche 48 2,7(1,3; 4,1) 0,0001 2,8(1,3; 4,2) 0,0002
• +In Woche 48 2,7(1,3; 4,1) 0,0001 2,8 (1,3; 4,2) 0,0002
• -In Woche 24 0,94(0,62; 1,26) <0,0001 0,81(0,34; 1,28) 0,0008
• -In Woche 48 0,93(0,48; 1,38) <0,0001 1,09(0,51; 1,67) 0,0003
• +In Woche 24 0,94 (0,62; 1,26) <0,0001 0,81 (0,34; 1,28) 0,0008
• +In Woche 48 0,93 (0,48; 1,38) <0,0001 1,09 (0,51; 1,67) 0,0003
• -Gewicht nach Alter, 0,33(0,04; 0,62) 0,0260 0,39(0,24; 0,53) <0,0001
• +Gewicht nach Alter, 0,33 (0,04; 0,62) 0,0260 0,39 (0,24; 0,53) <0,0001
• -BMI für das Alter, 0,33(0,002; 0,65) 0,0490 0,45(0,26; 0,65) <0,0001
• +BMI für das Alter, 0,33 (0,002; 0,65) 0,0490 0,45 (0,26; 0,65) <0,0001
• -von Ereignissena
• +von Ereignissen a
• -von Placebob CFQ-R:
• -Cystic Fibrosis
• -Questionnaire-Revise
• -d (revidierter
• -Fragebogen zu
• +von Placebo b
• +CFQ-R: Cystic
• +Fibrosis Questionnai
• +re-Revised (revidier
• +ter Fragebogen zu
• -bei CF.c Die Daten
• +bei CF. c Die Daten
• -Jahren.d Hazard
• +Jahren. d Hazard
• -ione Bei Patienten
• +ion e Bei Patienten
• -Absolute Veränderung des FEV1 in Prozent des BMI(kg/m2) Score (Punkte) für die
• +Absolute Veränderung des FEV1 in Prozent des BMI (kg/m2) Score (Punkte) für die
• -Alle Patienten (n=39)Ergebnisse dargestellt als
• +Alle Patienten (n=39) Ergebnisse dargestellt als
• -Nach Mutationstypen gruppierte Patienten (n)Ergebnisse
• +Nach Mutationstypen gruppierte Patienten (n) Ergebnisse
• - des Schweisses des Sollwerts(Proze
• - (mmol/l) ntpunkte)
• + des Schweisses des Sollwerts
• + (mmol/l) (Prozentpunkte)
• -Zahl der einzelnen Mutationen nicht durchgeführt.†
• +Zahl der einzelnen Mutationen nicht durchgeführt. †
• -G551S-Mutation mit Daten zum 8-Wochen-Zeitpunkt.†† n=3
• +G551S-Mutation mit Daten zum 8-Wochen-Zeitpunkt. †† n=3
• -Chloridgehalts im Schweiss.# Verursacht einen
• +Chloridgehalts im Schweiss. # Verursacht einen
• -Originalstudie und Dauer der Ivacaftor- Absolute Veränderung des
• -Behandlungsgruppe Behandlung (Wochen) FEV1 in Prozent des
• - Sollwerts gegenüber
• - Baseline (Prozentpunkte)
• - N Mittelwert (SD)
• +Originalstudie und Dauer der Ivacaftor- Absolute Veränderung des
• +Behandlungsgruppe Behandlung (Wochen) FEV1 in Prozent des
• + Sollwerts gegenüber
• + Baseline (Prozentpunkte)
• + N Mittelwert (SD)
• -Ivacaftor 48* 77 9,4 (8,3)
• - 144 72 9,4 (10,8)
• -Placebo 0* 67 -1,2 (7,8)†
• - 96 55 9,5 (11,2)
• +Ivacaftor 48* 77 9,4 (8,3)
• + 144 72 9,4 (10,8)
• +Placebo 0* 67 -1,2 (7,8)†
• + 96 55 9,5 (11,2)
• -Ivacaftor 48* 26 10,2 (15,7)
• - 144 25 10,3 (12,4)
• -Placebo 0* 22 -0,6 (10,1)†
• - 96 21 10,5 (11,5)
• +Ivacaftor 48* 26 10,2 (15,7)
• + 144 25 10,3 (12,4)
• +Placebo 0* 22 -0,6 (10,1)†
• + 96 21 10,5 (11,5)
• -48-wöchigen Phase-III-Studie
• -.† Veränderung gegenüber
• -dem Baseline-Wert der
• -früheren Studie nach 48
• -Wochen Placebo-Behandlung.
• +48-wöchigen Phase-III-Studie.
• + † Veränderung gegenüber dem
• +Baseline-Wert der früheren
• +Studie nach 48 Wochen
• +Placebo-Behandlung.
• - Sollwerts(Prozentpun respiratorischen t(mmol/l)
• - kte) Domäne des Frageboge
• - ns CFQ-R(Punkte)
• + Sollwerts (Prozentpu respiratorischen t (mmol/l)
• + nkte) Domäne des Frageboge
• + ns CFQ-R (Punkte)
• -zufälligem Effekt†
• +zufälligem Effekt †
• - Mittelwert(SD) Median(Min, Max) Mittelwert(SD) Median(Min, Max)
• -Weight–for-Age 35 0,17 (0,85) 0,20[-1,92; 1,79] 0,33(0,53) 0,26[-0,54; 1,63]
• + Mittelwert(SD) Median (Min, Max) Mittelwert (SD) Median (Min, Max)
• +Weight–for-Age 35 0,17 (0,85) 0,20 [-1,92; 1,79] 0,33 (0,53) 0,26 [-0,54; 1,63]
• -Length-for-Age 34 0,06 (1,03) 0,12[-1,99; 2,79] 0,32(0,92) 0,47[-1,81; 3,38]
• +Length-for-Age 34 0,06 (1,03) 0,12 [-1,99; 2,79] 0,32 (0,92) 0,47 [-1,81; 3,38]
• -Weight-for-Length 34 0,24 (1,01) 0,26[-1,72; 2,16] 0,24(0,98) 0,29[-2,04; 2,22]
• +Weight-for-Length 34 0,24 (1,01) 0,26 [-1,72; 2,16] 0,24 (0,98) 0,29 [-2,04; 2,22]
• -4 Monate bis unter 6 Monate(≥5 kg) 25 mg alle 12 Std. 371 (183) 6'480 (2'520)
• -6 Monate bis unter 12 Monate(5 kg 25 mg alle 12 Std. 336 5'410
• -bis < 7 kg)*
• -6 Monate bis unter 12 Monate(7 kg 50 mg alle 12 Std. 508 (252) 9'140 (4'200)
• -bis < 14 kg)
• -12 Monate bis unter 24 Monate(7 50 mg alle 12 Std. 440 (212) 9'050 (3050)
• +4 Monate bis unter 6 Monate (≥5 25 mg alle 12 Std. 371 (183) 6'480 (2'520)
• +kg)
• +6 Monate bis unter 12 Monate (5 25 mg alle 12 Std. 336 5'410
• +kg bis < 7 kg)*
• +6 Monate bis unter 12 Monate (7 50 mg alle 12 Std. 508 (252) 9'140 (4'200)
• +kg bis < 14 kg)
• +12 Monate bis unter 24 Monate (7 50 mg alle 12 Std. 440 (212) 9'050 (3050)
• -12 Monate bis 24 Monate(≥14 kg 75 mg alle12 Std. 451 (125) 9'600 (1800)
• +12 Monate bis 24 Monate (≥14 kg 75 mg alle12 Std. 451 (125) 9'600 (1800)
• -2- bis 5-Jährige(< 14 kg) 50 mg alle 12 Std. 577 (317) 10'500 (4'260)
• -2- bis 5-Jährige(≥14 kg bis < 25 75 mg alle 12 Std. 629 (296) 11'300 (3'820)
• +2- bis 5-Jährige (< 14 kg) 50 mg alle 12 Std. 577 (317) 10'500 (4'260)
• +2- bis 5-Jährige (≥14 kg bis < 25 75 mg alle 12 Std. 629 (296) 11'300 (3'820)
• -6- bis 11-Jährige(≥14 kg bis < 25 75 mg alle 12 Std. 641 (329) 10'760 (4'470)
• -kg) †
• -6- bis 11-Jährige(≥25 kg) † 150 mg alle 12 Std. 958 (546) 15'300 (7'340)
• +6- bis 11-Jährige (≥14 kg bis < 75 mg alle 12 Std. 641 (329) 10'760 (4'470)
• +25 kg) †
• +6- bis 11-Jährige (≥25 kg) † 150 mg alle 12 Std. 958 (546) 15'300 (7'340)
• -haben, niedriger.† Die
• +haben, niedriger. † Die