• -Die Sicherheit von Camzyos wurde in der doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Phase-3 -Studie EXPLORER-HCM untersucht. Von den 251 erwachsenen oHCM-Patienten in dieser Studie wurden 123 Patienten mit einer täglichen Dosis von 2,5 mg, 5 mg, 10 mg oder 15 mg Mavacamten sowie 128 mit Placebo behandelt. Mit Mavacamten behandelte Patienten hatten eine mediane Expositionsdauer von 30,4 Wochen (Bereich: 1,6 bis 40,3 Wochen).
• -Keine der unerwünschten Wirkungen führte zum Absetzen der Behandlung. Zwei von 123 Patienten (1,6%) in der Mavacamten-Gruppe und kein Patient (0%) in der Placebo-Gruppe brachen das Studienarzneimittel ab. In der Mavacamten-Gruppe waren die zwei unerwünschten Ereignisse, die zum Abbruch führten, Synkope (0,8%) und Vorhofflimmern (0,8%) bei jeweils einem Patienten.
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• +Zusammenfassung des Sicherheitsprofils
• +Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Mavacamten sind Schwindel (17%), Dyspnoe (12%), systolische Dysfunktion (5%) und Synkope (5%).
• +Die Nebenwirkungen, die in zwei Phase-lIl-Studien (EXPLORER-HCM und VALOR-HCM) bei mit Mavacamten behandelten Patienten berichtet wurden, sind nachstehend zusammengefasst. Insgesamt 179 Patienten erhielten eine tägliche Dosis von entweder 2,5 mg, 5 mg, 10 mg oder 15 mg Mavacamten. Die mediane Behandlungsdauer bei mit Mavacamten behandelten Patienten betrug 30,1 Wochen (Spanne: 1,6 bis 40,3 Wochen).
• -Sehr häufig: Schwindel (21,1%).
• +Sehr häufig: Schwindel (17%).
• +Häufig: Synkope.
• +Erkrankungen der Atemwege, des Brustraums und Mediastinums
• +Sehr häufig: Dyspnoe (12%).
• -In der Studie kam es während der Behandlung bei 7 Patienten (6%) im Mavacamten-Arm und bei 2 Patienten (2%) im Placebo-Arm zu einer reversiblen Verringerung der LVEF <50% (Median 48%: Bereich 35-49%). Keiner der 7 Patienten, die Mavacamten erhielten, hatte eine systolische Dysfunktion, die zu einer Herzinsuffizienz führte. Bei 3 der 7 Mavacamten-Patienten und bei 1 der 2 Placebo-Patienten wurden diese Verringerungen ohne weitere klinische Manifestationen (z.B. Symptome) beobachtet. Bei allen 7 Patienten, die mit Mavacamten behandelt wurden, verbesserte sich die LVEF nach Unterbruch von Mavacamten und sie schlossen die Studie ab (siehe  "Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen" ).
• +In klinischen Studien der Phase III kam es bei 5% (9/179) der Patienten in der Mavacamten-Gruppe während der Behandlung zu einer reversiblen Reduktion der LVEF auf < 50% (Median 45%: Spanne 35% - 49%). Bei 56% (5/9) dieser Patienten wurden Reduktionen ohne andere klinische Manifestationen beobachtet. Bei allen mit Mavacamten behandelten Patienten erholte sich die LVEF nach Unterbrechung von Mavacamten, und alle schlossen die Studie unter Behandlung ab (siehe "Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen" ).
• +Dyspnoe
• +In klinischen Studien der Phase III wurde Dyspnoe bei 12,3% der mit Mavacamten behandelten Patienten berichtet, verglichen mit 8,7% der Patienten, die Placebo erhielten. In der EXPLORER-HCM-Studie wurden die meisten (67%) der Dyspnoe-Ereignisse nach Therapieabbruch berichtet, wobei die mediane Zeit bis zum Beginn der Ereignisse 2 Wochen (Spanne: 0,1 bis 4,9 Wochen) nach der letzten Dosis betrug.
• -Juni 2025
• +Januar 2026