Eigenschaften/Wirkungen

ATC-Code
B02AB02
Wirkungsmechanismus
Alpha-1-Proteinaseinhibitor hemmt eine Reihe von Serin-Proteasen, wie z.B. neutrophile Elastase, pankreatische Elastase, pankreatisches Trypsin, pankreatisches Chymotrypsin, Blutgerinnungsfaktor XI, Blutgerinnungsfaktor XIII, Plasmin und Thrombin. Seine Hauptaktivität liegt jedoch in der Hemmung der neutrophilen Elastase, mit der es einen Komplex im 1:1-Verhältnis bildet.
Pharmakodynamik
Siehe Abschnitt «Wirkungsmechanismus».
Klinische Wirksamkeit
Es liegen keine kontrollierten Langzeitstudien vor zur Wirksamkeit der Substitutionstherapie, was auch mit dem langsamen, aber progredienten Verlauf der Krankheit zusammenhängt. In einem deutsch-dänischen Vergleich profitierte die Gruppe der behandelten deutschen Patienten (n= 112) signifikant (p= 0.04) im Vergleich zu den unbehandelten 58 dänischen Patienten gemessen am jährlichen FEV1-Abfall, welche initial einen Sollwert des FEV1 von 31-65% aufwiesen. Zudem geht aus der amerikanischen Kohortenstudie hervor, dass lediglich Patienten aus der Untergruppe FEV1 35-49% (185 mit und 32 ohne Substitutionstherapie) eine eindeutig verminderte Mortalität aufwiesen.