Eigenschaften/Wirkungen

ATC-Code
J06BA01
Pharmakotherapeutische Gruppe: Immunsera und Immunglobuline: Immunglobulin vom Menschen zur extravaskulären Anwendung.
Wirkungsmechanismus
Immunglobulin vom Menschen enthält hauptsächlich Immunglobulin G (IgG) mit einem breiten Spektrum an Antikörpern gegen infektiöse Erreger.
Immunglobulin vom Menschen enthält die IgG-Antikörper, die in der Normalbevölkerung vorhanden sind. Es wird in der Regel aus gepooltem Plasma von mindestens 1000 Spendern hergestellt. Die Verteilung der IgG-Subklassen entspricht nahezu der des natürlichen menschlichen Plasmas.
Pharmakodynamik
Adäquate Dosen dieses Arzneimittels können abnormal verminderte Immunglobulin-G-Spiegel wieder auf den Normbereich anheben.
Klinische Wirksamkeit
Die klinische Wirksamkeit von CUVITRU wurde in zwei prospektiven unkontrollierten multizentrischen Phase 2/3 Studien an erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit PID untersucht. Die pivotale Studie 170903, welche in Europa durchgeführt wurde, wurde entwickelt um die Wirksamkeit von CUVITRU zu untersuchen, wenn es in gleicher Wochendosis wie das bisher verwendete IG-Präparat verabreicht wird. In der supportiven Studie 170904, die in Nordamerika durchgeführt wurde, erhielten die Probanden CUVITRU in einer angepassten Dosis unter Berücksichtigung der reduzierten Bioverfügbarkeit von SCIG, bei welcher vergleichbare Expositionen der subkutan bzw. intravenös verabreichten Immunglobuline erreicht wurden.
In der Studie 170903 wurde CUVITRU an 48 Probanden (2 bis 67 Jahre) mit einer Dosis von 0.125 ± 0.042 g/kg/Woche (Mittelwert ± Standardabweichung) während einer medianen Behandlungsdauer von 358 Tagen (min. 127.0 - max. 399 Tage) verabreicht. Es wurden insgesamt 2349 CUVITRU Infusionen in dieser klinischen Studie verabreicht. 45/48 Probanden beendeten die Studie, einschliesslich 23/25 Probanden im Alter von 2 bis <18 Jahre. Der Schätzpunkt der jährlichen Rate von validierten akuten schweren bakteriellen Infektionen (VASBI) betrug 0.022 (Obergrenze des 99 % Konfidenzintervalls: 0.049).
In der Studie 170904 wurde CUVITRU an 74 Patienten mit einer mittleren Dosis von 0.222 ± 0.071 g/kg/Woche für eine mediane Behandlungsdauer von 380.5 Tage (min. 30 - max. 629 Tage) verabreicht. Es wurden insgesamt 4327 CUVITRU Infusionen in dieser klinischen Studie verabreicht. 67/74 der mit CUVITRU behandelten Probanden beendeten die Studie, einschliesslich 20/21 Probanden im Alter von 2 bis <16 Jahre. Der Schätzpunkt der jährlichen Rate von validierten akuten schweren bakteriellen Infektionen (VASBI) betrug 0.012 (Obergrenze des 99 % Konfidenzintervalls: 0.024).
In einer Post-hoc-Analyse der CANCUN-Studie zeigte die Subgruppenanalyse , dass 71 Patienten CUVITRU mittels Pumpe bzw. 54 Patienten manuell verabreichten. Trotz beobachteten Unterschieden in den Infusionsparametern (z.B. Dauer, Häufigkeit, Anzahl der Infusionsstellen und Infusionsvolumina) und der Dosierung, waren die medianen IgG-Talspiegel (sowie Bereiche) für die Untergruppen mit manueller Verabreichung und mittels Pumpe nach 12 Monaten ähnlich (9,1 [8,3–11,0] g/l bzw. 8,6 [7,9–10,6] g/l). Je drei Patienten in der Untergruppe mit manueller Verabreichung und mittels Pumpe, berichteten über eine akute schwere bakterielle Infektion (ASBI).