Dosierung/Anwendung

Die Behandlung mit KANUMA muss von einer medizinischen Fachkraft/von einem Arzt mit Erfahrung in der Versorgung von Patienten mit LAL-Mangel, anderen Stoffwechselstörungen oder chronischen Lebererkrankungen überwacht werden. KANUMA muss von einer qualifizierten medizinischen Fachkraft, die medizinische Notfälle versorgen kann, gegeben werden.
Um die Rückverfolgbarkeit von biotechnologisch hergestellten Arzneimitteln sicherzustellen, wird empfohlen, Handelsname und Chargennummer bei jeder Behandlung zu dokumentieren.
Dosierung
Es ist wichtig, die Behandlung so früh wie möglich nach der Diagnose des LAL-Mangels zu beginnen.
Hinweise zu Vorbeugungsmassnahmen und zur Überwachung von Überempfindlichkeitsreaktionen sind der Rubrik «Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen» zu entnehmen. Nach dem Auftreten einer Überempfindlichkeitsreaktion sollte eine angemessene Vorbehandlung gemäss dem geltenden Behandlungsstandard in Betracht gezogen werden (siehe Rubrik «Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen».).
Patienten mit rasch fortschreitendem LAL-Mangel, der während der ersten 6 Lebensmonate auftritt
Die empfohlene Anfangsdosis bei Säuglingen (< 6 Monate) mit einem rasch fortschreitenden LAL-Mangel beträgt entweder 1 mg/kg oder 3 mg/kg, verabreicht einmal wöchentlich als intravenöse Infusion abhängig vom klinischen Status des Patienten. Je nach Schwere der Erkrankung und bei raschem Fortschreiten der Erkrankung sollte eine Anfangsdosis von 3 mg/kg in Betracht gezogen werden.
Dosissteigerungen sollten auf Grundlage eines suboptimalen Ansprechens anhand von klinischen und biochemischen Kriterien erwogen werden, darunter z. B. schlechtes Wachstum (insbesondere mittlerer Oberarmumfang), Verschlechterung von biochemischen Markern (z. B. Lebertransaminasen, Ferritin, C-reaktives Protein und Gerinnungsparameter), anhaltende oder sich verschlechternde Organomegalie, erhöhte Häufigkeit von interkurrenten Infektionen und anhaltende Verschlechterung anderer (z. B. gastrotintestinaler) Symptome:
–Eine Dosissteigerung auf 3 mg/kg sollte bei suboptimalem klinischem Ansprechen in Betracht gezogen werden;
–Eine weitere Dosissteigerung auf bis zu 5 mg/kg sollte bei persistierendem suboptimalem klinischem Ansprechen in Betracht gezogen werden.
Weitere Dosisanpassungen, wie eine Dosissenkung oder eine Verlängerung des Dosierungsintervalls, können im Einzelfall je nach Erreichen und Aufrechterhaltung der Therapieziele vorgenommen werden. In klinischen Studien wurden Dosen von 0,35 bis 5 mg/kg einmal wöchentlich untersucht, wobei ein Patient eine höhere Dosis von 7,5 mg/kg einmal wöchentlich erhielt. Dosen über 7,5 mg/kg wurden nicht untersucht.
Kinder und erwachsene Patienten mit LAL-Mangel
Die empfohlene Dosis bei Kindern und Erwachsenen, die vor dem Alter von 6 Monaten keinen rasch fortschreitenden LAL-Mangel zeigen, beträgt 1 mg/kg, verabreicht einmal alle zwei Wochen als intravenöse Infusion. Eine Dosissteigerung auf 3 mg/kg einmal alle zwei Wochen sollte bei suboptimalem Ansprechen anhand von klinischen und biochemischen Kriterien in Erwägung gezogen werden, darunter z. B. schlechtes Wachstum, anhaltend keine Besserung oder eine Verschlechterung der biochemischen Marker (wie z. B. Parameter für eine Leberschädigung (ALT, AST)) Fettstoffwechselparameter (Gesamtcholesterin, LDL-C, HDL-C, Triglyceride), persistierende oder sich verschlechternde Organomegalie sowie persistierende Verschlechterung anderer (z. B. gastrointestinaler) Symptome.
Spezielle Dosierungsanweisungen
Nieren- oder Leberinsuffizienz
Auf Grund der aktuell vorliegenden Daten zur Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Sebelipase alfa wird bei Patienten mit Nieren- oder Leberinsuffizienz keine Dosisanpassung empfohlen (siehe Rubrik «Pharmakokinetik»).
Kinder und Jugendliche
Die Anwendung von KANUMA bei Säuglingen mit bestätigtem Multiorganversagen sollte nach dem freien Ermessen des behandelnden Arztes erfolgen.
Übergewichtige Patienten
Die Sicherheit und Wirksamkeit von KANUMA wurden bei übergewichtigen Patienten bisher noch nicht eingehend bewertet, und daher kann zum jetzigen Zeitpunkt keine andere Dosierungsempfehlung für diese Patienten gegeben werden.
Ältere Patienten (≥ 65 Jahre)
Die Sicherheit und Wirksamkeit von KANUMA wurden bei Patienten über 65 Jahren nicht bewertet und es kann keine andere Dosierungsempfehlung für diese Patienten gegeben werden (siehe Rubrik «Eigenschaften/Wirkungen»).
Art der Anwendung
KANUMA ist nur zur intravenösen (i.v.) Anwendung bestimmt.
Das gesamte Infusionsvolumen sollte über etwa 2 Stunden gegeben werden. Eine 1-stündige Infusion kann für die Patienten in Betracht gezogen werden, die eine Dosierung von 1 mg/kg erhalten, nachdem eine entsprechende Verträglichkeit des Arzneimittels bestätigt wurde (zu den empfohlenen Infusionsvolumina siehe Abschnitt «Sonstige Hinweise»). Die Infusionsdauer kann bei einer Dosissteigerung verlängert werden.
KANUMA sollte durch einen 0,2 μm-Filter verabreicht werden (siehe «Hinweise für die Handhabung» in Rubrik «Sonstige Hinweise»).
Hinweise zur Verdünnung des Arzneimittels vor der Anwendung, siehe „Hinweise für die Handhabung” in Rubrik «Sonstige Hinweise».