Indikationen/Anwendungsmöglichkeiten

Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von:
·Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder
·Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.
Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden.