Unerwünschte Wirkungen

Zusammenfassung des Sicherheitsprofils
Aufgrund seines Wirkungsmechanismus kommt es bei allen mit Nitisinon behandelten Patienten zu Erhöhungen der Tyrosinkonzentration.
Unerwünschte Wirkungen, welche während der Behandlung mit Nitisinon häufig aufgetreten können, betreffen das Auge (wie etwa Konjunktivitis, Hornhauttrübung, Keratitis, Photophobie und Augenschmerzen) sowie das Blutbild (Thrombozytopenie, Leukopenie, Granulozytopenie). Gelegentlich wurde eine Dermatitis exfoliativa beobachtet.
Bei Patienten mit HT-1 besteht ein erhöhtes Risiko für porphyrische Krisen, hepatische Neoplasmen, und Leberversagen, welche eine Lebertransplantation erforderlich macht. Diese Komplikationen von HT-1 wurden bei Patienten beobachtet, die während der klinischen Studie im Median 22 Monate lang mit Nitisinon behandelt wurden (Lebertransplantation 13%, Leberversagen 7%, maligne Leberneoplasmen 5%, benigne Leberneoplasmen 3%, Porphyrie 1%).
Liste der unerwünschten Wirkungen
Die Daten stammen aus klinischen Studien mit Patienten und der Anwendung bei HT-1 nach der Markteinführung.
Die unerwünschten Wirkungen sind nach MedDRA-Systemorganklassen und Häufigkeit gemäss folgender Konvention geordnet:
«sehr häufig» (≥1/10)
«häufig» (≥1/100, <1/10),
«gelegentlich» (≥1/1‘000, <1/100)
«selten» (≥1/10‘000, <1/1‘000)
«sehr selten» (<1/10‘000)
«nicht bekannt» (kann aus den verfügbaren Daten nicht abgeschätzt werden)
Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems
Häufig: Thrombozytopenie, Leukopenie, Granulozytopenie
Gelegentlich: Leukozytose
Augenerkrankungen
Häufig: Konjunktivitis, Hornhauttrübung, Keratitis, Photophobie (Lichtscheu), Augenschmerzen
Gelegentlich: Blepharitis
Erkrankungen der Haut und des Unterhautgewebes
Gelegentlich: Dermatitis exfoliativa, erythematöser Ausschlag, Pruritus, Ausschlag
Untersuchungen
Sehr häufig: Erhöhte Tyrosinkonzentration
Pädiatrische Population
Das Sicherheitsprofil basiert hauptsächlich auf der pädiatrischen Population, da eine Behandlung mit Nitisinon so früh wie möglich nach der Diagnose von hereditärer Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) beginnen sollte. Daten aus klinischen Studien und nach der Markteinführung lassen nicht darauf schliessen, dass sich das Sicherheitsprofil bei verschiedenen Untergruppen der pädiatrischen Population oder von jenem erwachsener Patienten/Patientinnen unterscheidet.
Die Meldung des Verdachts auf Nebenwirkungen nach der Zulassung ist von grosser Wichtigkeit. Sie ermöglicht eine kontinuierliche Überwachung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses des Arzneimittels. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdacht einer neuen oder schwerwiegenden Nebenwirkung über das Online-Portal ElViS (Electronic Vigilance System) anzuzeigen. Informationen dazu finden Sie unter www.swissmedic.ch.