Präklinische Daten

Casgevy ist ein Produkt aus CD34+-Zellen, das mit der CRISPR/Cas9-Technologie editiert wurde. Daher wurden keine konventionellen Studien zur Mutagenität, Karzinogenität, Fertilität, Reproduktions- und Entwicklungstoxizität durchgeführt.
Die toxikologischen Eigenschaften wurden an subletal bestrahlten, immungeschwächten NSG-Mäusen untersucht, die mit einer Dosis von 3,33 × 107 editierten CD34+-Zellen/kg Körpergewicht behandelt wurden. Es gab keine Hinweise auf Zielorgan-Toxizität oder Tumorigenität in der 20-wöchigen Studie.
In-vitro-Studien mit Exagamglogen autotemcel, das von gesunden Spendern und Patienten hergestellt wurde, ergaben keine Hinweise auf ein Off-Target-Editing.