Galafold
Die Behandlung bedarf der Kostengutsprache durch den Krankenversicherer nach vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes. Die Kostengutsprache ist jährlich zu erneuern. GALAFOLD ist in einer Dosierung von 123 mg (1 Kapsel) einmal an jedem zweiten Tag, jeweils zur gleichen Uhrzeit, für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 16 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.
Die Kosten für den Test ob eine bis dato nicht charakterisierte Mutation auf Migalastat anspricht, werden von Amicus Therapeutics Switzerland GmbH, (info@amicusrx.ch) übernommen.
GALAFOLD darf ausschliesslich durch qualifizierte Therapiezentren (Universitätsspital Zürich, Kinderspital Zürich, Centre hospitalier universitaire vaudois [CHUV], Universitätsspital Bern [Inselspital]) mit Erfahrung in der Behandlung von Morbus Fabry zu Lasten der obligatorischen Krankenpflegeversicherung (OKP) angewendet werden. Ausnahmeregelung: Fachärzte mit Erfahrung in der Behandlung von Morbus Fabry sind berechtigt mit den oben genannten qualifizierten Therapiezentren zu kooperieren, um eine patientennahe Versorgung zu gewährleisten. Die Kooperation geschieht auf einvernehmlicher Basis zwischen beiden Partnern.
GALAFOLD darf nicht zusammen mit Enzymersatztherapien wie Agalsidase alfa (REPLAGAL) oder Agalsidase beta (FABRAZYME) verabreicht werden.
Alle mit GALAFOLD behandelten Patienten sind in einem Register zu erfassen. Sofern ein Patient keine Einwilligung zur Erfassung seiner Daten in das Register gibt, muss dies ausgewiesen werden.
Der behandelnde Arzt ist verpflichtet, laufend im Register (https://sffd.ch/verein/swiss-fabry-register) folgende Daten zu erfassen:
1) Angabe anonymisierter Patienten-Daten (Geschlecht, Alter und Körpergewicht. Jahr der Diagnosestellung, Fabry-Symptomatik, allfällige Begleiterkrankungen und Begleitmedikation).
2) Bisherige Therapien zur Behandlung des Morbus Fabry (naive/switch von Enzymersatztherapien), Datum Therapiebeginn mit GALAFOLD, ggf. Datum Therapieende mit GALAFOLD und Angabe des Grundes für Therapieende.
3) Erfassung der folgenden für eine Verlaufsbeurteilung relevanten Parameter vor Therapiebeginn und während der Behandlung: α-Gal in % of normal mean of healthy controls, LysoGb3, LVMi (Echo/MRT), GFR (estimated), Kreatinin, Proteinurie, Gastrointestinale Symptome, Neurologische Symptome, Renales/kardiales/ZNS Ereignis, sonstige unerwünschte Ereignisse.