Orkambi
Nach Kostengutsprache des Versicherers und vorgängiger Evaluation durch den Vertrauensarzt zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose (CF) ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Die Feststellung der Mutation muss mit einem validierten Testverfahren erfolgen.
Indikationsstellung, Erstverordnung von ORKAMBI und Therapieüberwachung müssen von einem Zentrum mit Erfahrung in der Behandlung der zystischen Fibrose (Siehe Liste der Swiss Working Group CF; http://www.sgpp-sspp.ch) erfolgen.
Einsatz nur bei Patientinnen und Patienten mit
• Diätberatung vor Therapiebeginn UND
• bestehender und fortzusetzender Atemphysiotherapie und lnhalationstherapie UND
• einem FEV1 < 90% vor Behandlungsbeginn ODER
• mehrmaligen pulmonalen Exazerbationen pro Jahr ODER
• regelmässigen Antibiotikabehandlungen ODER
• einer mittels bildgebenden Verfahren (CT oder MRT) nachgewiesenen Schädigung der Lunge vor Therapiebeginn.
Der Therapieverlauf aller mit ORKAMBI behandelten CF-Patienten muss alle 3 Monate im europäischen CF-Register (https://www.ecfs.eu/ecfspr) erfasst werden (Lungenfunktion, Dosierung, Therapieunterbrüche):
Für alle Patienten:
• Bei allen Patienten muss vor Therapie-Beginn ein Ausgangswert für den Schweisschlorid-Level bestimmt werden. Diese Messung ist einmal nach 3 Monaten zu wiederholen und die Werte sind im Register zu erfassen.
• Alle stationären Spital-Aufenthalte sind im Register zu erfassen (Anzahl der Spitaltage).
• Die Anzahl und die Dauer aller pulmonalen Exazerbationen sind im Register festzuhalten.
• Bei einer pulmonalen Exazerbation ist die antibiotische Therapie wie folgt zu erfassen: Wirkstoff-Bezeichnung des Antibiotikums; Dauer der Antibiotikatherapie; intravenös vs. peroral vs. inhalativ; stationär vs. ambulant.
• Pulmonale Exazerbationen und der Antibiotikabedarf sind alle 6 Monate nach Therapiebeginn zu dokumentieren.
• Bei einem Therapieabbruch ist der Grund für den Abbruch anzugeben.
Zusätzlich ist in Abhängigkeit vom Alter Folgendes zu erfassen.
2-5 Jahre:
• Bei allen CF-Patienten muss vor Therapie-Beginn ein Ausgangswert für FEV1 (%) und/oder LCI<sub>2,5</sub> bestimmt werden, wenn die Messung aufgrund des Alters durchführbar ist. Ein LCI<sub>2,5</sub> ist spätestens ab einem Alter von 3 Jahren zu messen.
• Die Anzahl pulmonaler Exazerbationen vor der Therapie ist anzugeben.
• Das FEV1 (%) und/oder LCI<sub>2,5</sub> ist während der Therapie alle drei Monate zu messen.
6-11 Jahre:
• Bei allen CF-Patienten muss vor Therapie-Beginn ein Ausgangswert für FEV1 (%) und/oder LCI<sub>2,5</sub> bestimmt werden.
• Die Anzahl pulmonaler Exazerbationen in den 2 Jahren vor der Therapie ist anzugeben.
• Das FEV1 (%) und/oder LCI<sub>2,5</sub> ist während der Therapie alle drei Monate zu messen.
Ab 12 Jahre:
• Bei allen CF-Patienten muss vor Therapie-Beginn ein Ausgangswert für FEV1 (%) bestimmt werden.
• Die Anzahl pulmonaler Exazerbationen in den 2 Jahren vor der Therapie ist anzugeben.
• Das FEV1 (%) ist während der Therapie alle drei Monate zu messen.
Die Therapie ist nach 6 und 12 Monaten und anschliessend jeweils nach 12 Monaten zu prüfen und nur fortzuführen, wenn
• keine anhaltende Verschlechterung der Lungenfunktion gegenüber dem Ausgangswert (FEV1 (%) und / oder LCI<sub>2,5</sub>) ODER
• eine Reduktion der Anzahl klinisch relevanter pulmonaler Exazerbationen (mit Hospitalisation, i. v. Antibiotikatherapie) eintritt, sofern vor der Therapie mit ORKAMBI klinisch relevante pul-monale Exazerbationen aufgetreten sind. In den Fällen ohne klinisch relevante pulmonale Exazerbationen vor der ORKAMBI-Therapie dürfen diese für ein Weiterführen der Therapie nicht eintreten.
Die Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH vergütet dem Versicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war resp. der IV, auf deren erste Aufforderung hin für jede bezogene Packung ORKAMBI einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Sie gibt dem Krankenversicherer die Höhe der Rückvergütung bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Anteil des Fabrikabgabepreises zurückgefordert werden.
Kontakt:
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
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Baarerstrasse 88, 6300 Zug
E-Mail: PMA-CH@vrtx.com
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