Was ist Kuvan und wann wird es angewendet?

Kuvan ist eine synthetisch hergestellte Kopie einer körpereigenen Substanz, die Tetrahydrobiopterin (BH4) genannt wird. BH4 wird im Körper gebraucht, um eine Aminosäure namens Phenylalanin nutzen zu können, um daraus eine andere Aminosäure herstellen zu können, die Tyrosin heisst.
Kuvan wird zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) oder der Phenylketonurie (PKU) bei Erwachsenen und Kindern angewandt. Diese Erkrankungen führen zu abnorm hohen Phenylalaninblutspiegeln, was schädlich sein kann. Kuvan senkt den Phenylalaninblutspiegel bei einigen Patienten, die auf BH4 ansprechen und kann dazu beitragen, dass die Menge an Phenylalanin, die mit der Nahrung zugeführt werden kann, gesteigert werden kann.
Kuvan wird ausserdem zur Behandlung einer angeborenen Erkrankung, des sog. BH4-Mangels, eingesetzt, dabei ist der Körper nicht in der Lage, genügend BH4 herzustellen. Aufgrund der sehr niedrigen BH4-Spiegel kann Phenylalanin nicht richtig verwertet werden, und es kommt zum Anstieg der Phenylalaninkonzentration, was schädliche Effekte nach sich zieht. Durch Ersatz von BH4, das der Körper nicht produzieren kann, mindert Kuvan den schädlichen Überschuss an Phenylalanin im Blut und steigert die Toleranz gegenüber mit der Nahrung zugeführtem Phenylalanin.