Was ist KANUMA und wann wird es angewendet?

KANUMA enthält den Wirkstoff Sebelipase alfa. Sebelipase alfa ähnelt dem natürlich vorkommenden Enzym lysosomale saure Lipase (LAL), das der Körper zum Abbau von Fetten verwendet. Es wird, nach Verordnung durch einen Arzt, zur Behandlung von Patienten aller Altersstufen mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) angewendet.
Der LAL-Mangel ist eine genetische Krankheit, die zu Leberschäden, erhöhten Cholesterinwerten im Blut und anderen Komplikationen führt. Der Grund dafür ist die Ansammlung bestimmter Typen von Fett (Cholesterinester und Triglyceride).
Dieses Arzneimittel ist eine Enzymersatztherapie. Dies bedeutet, dass es das fehlende oder nicht ausreichend vorhandene LAL-Enzym bei Patienten mit LAL-Mangel ersetzt. Es verringert die Ansammlung von Fett, die medizinische Komplikationen wie Wachstumsstörungen, Leber- und Herzschäden verursacht. Es verbessert auch die Blutfettwerte, einschliesslich erhöhter LDL-Cholesterinwerte (das sogenannte schädliche Cholesterin) und Triglyceridwerte.