Was ist Evrysdi und wann wird es angewendet?

Evrysdi enthält den Wirkstoff Risdiplam, einen selektiven Survival of Motoneuron 2 (SMN2)-Gen-Spleissmodifikator.
Evrysdi ist ein Arzneimittel, das zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern und erwachsenen Patienten angewendet wird.
Bei der spinalen Muskelatrophie handelt es sich um eine genetische Erkrankung, mit der man geboren werden kann und die durch einen Mangel an einem Protein mit dem Namen «Überleben des Motoneurons» (Survival of Motor Neuron, SMN) im Körper entsteht. Ist nicht genügend SMN-Protein vorhanden, kommt es zu einem Verlust an motorischen Nervenzellen, und dies führt zu Muskelschwäche und Muskelschwund. Dabei können grundlegende Aktivitäten wie zum Beispiel die Kopf- und Halskontrolle und das Sitzen, Krabbeln oder Gehen beeinträchtigt sein. Auch die Atem- und Schluckmuskulatur kann betroffen sein.
Evrysdi wirkt, indem es dem Körper hilft, mehr SMN-Protein zu bilden. Dadurch wird der Verlust von Nervenzellen bei Patienten unterschiedlichen Alters und mit unterschiedlichen Formen von SMA reduziert, was zur Verbesserung der Kraft und der Funktion der Muskeln führen kann.
Bei Säuglingen mit SMA kann Evrysdi die Überlebenschancen verbessern, die Fähigkeit zur oralen Nahrungsaufnahme bewahren, die Wahrscheinlichkeit, dass wichtige Entwicklungsschritte in der Motorik, sogenannte motorische Meilensteine, erreicht werden erhöhen und die Notwendigkeit maschineller Beatmungsunterstützung verringern. Bei Kindern (vom Kleinkind bis zum Jugendlichen) und Erwachsenen kann durch Evrysdi die motorische Funktion im zeitlichen Verlauf aufrechterhalten bzw. verbessert werden.
Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.