Was ist Zolgensma und wann wird es angewendet?

Zolgensma ist ein sogenanntes «gentherapeutisches» Arzneimittel. Es enthält den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec, der genetisches Material vom Menschen enthält.
Zolgensma wird zur Behandlung von Säuglingen und Kleinkindern verwendet, die eine seltene, schwerwiegende Erbkrankheit haben, die so genannte «spinale Muskelatrophie» (SMA).
Wie wirkt Zolgensma
Eine SMA tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen zur Herstellung eines essentiellen Proteins (das so genannte «Survival Motor Neuron» (SMN) Protein) fehlt oder eine Anomalie aufweist. Der Mangel an SMN-Protein führt dazu, dass die Nervenzellen zur Kontrolle der Muskeln (Motoneuronen) absterben. Infolgedessen werden die Muskeln schwach und verkümmern, was schliesslich zum Verlust der Bewegungsfähigkeit führt.
Zolgensma liefert eine voll funktionsfähige Kopie des SMN-Gens, sodass der Körper genügend SMN-Protein produzieren kann. Das Gen wird mithilfe eines veränderten Virus, das keine Krankheiten beim Menschen verursacht, in die Zellen eingebracht, wo es benötigt wird.
Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.