Was ist Hemgenix und wann wird es angewendet?

Hemgenix ist ein Gentherapieprodukt, das den Wirkstoff Etranacogen Dezaparvovec enthält.
Ein Gentherapieprodukt wirkt, indem ein Gen in den Körper eingeschleust wird, um einen genetischen Defekt zu korrigieren.
Menschen mit Hämophilie B werden mit einer veränderten Form eines Gens geboren, das für die Herstellung von Faktor IX notwendig ist, einem essenziellen Protein, das für die Blutgerinnung und die Stillung von Blutungen benötigt wird. Menschen mit Hämophilie B haben ungenügende Spiegel von Faktor IX und sind deshalb anfällig für innere oder äussere Blutungen.
Hemgenix wird angewendet zur Behandlung von schwerer bis mittelschwerer Hämophilie B bei männlichen erwachsenen Patienten mit einem vorbestehenden Titer an neutralisierenden Antikörpern gegen das AAV5-Viruskapsidprotein von bis zu 1:900, um die Blutungshäufigkeit und den Bedarf hinsichtlich der Ersatztherapie mit exogenem Faktor IX zur Erhöhung des Faktor-IX-Spiegels im Blut zu reduzieren.
Wie wirkt Hemgenix?
Der Wirkstoff von Hemgenix basiert auf einem Virus, das beim Menschen keine Erkrankung verursacht. Dieses Virus wurde so verändert, dass es sich im Körper nicht verbreiten, aber eine Kopie des Faktor-IX-Gens in die Leberzellen transportieren kann (bei dem Faktor-IX-Gen handelt es sich um die Padua-Genvariante des menschlichen Faktors IX, die natürlicherweise in menschlichem Blut von gesunden Personen vorkommt). Dies ermöglicht es der Leber, das Faktor-IX-Protein zu produzieren und die Konzentration an funktionsfähigem Faktor IX im Blut zu erhöhen. Das führt dazu, dass das Blut normaler gerinnt und Blutungsepisoden verhindert oder verringert werden.
Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.