• -Wie bei allen lysosomalen Speicherkrankheiten als angeborener Stoffwechselstörung ist es von vorrangiger Bedeutung, die Behandlung insbesondere bei schweren Formen so früh wie möglich zu beginnen, noch bevor nicht reversible klinische Manifestationen der Erkrankung in Erscheinung treten. Mit das Wichtigste ist die Behandlung an schweren Erkrankungsformen leidender junger Patienten im Alter von <5 Jahren.
• -Patienten im Alter von <1 Jahr wurden mit Naglazyme behandelt (s. «Eigenschaften/Wirkungen») und haben ein Sicherheitsprofil gezeigt, das übereinstimmte mit demjenigen von früheren Studien, bei denen ältere Kinder eingeschlossen waren (s. «Unerwünschte Wirkungen»).
• +Wie bei allen lysosomalen Speicherkrankheiten als angeborener Stoffwechselstörung ist es von vorrangiger Bedeutung, die Behandlung insbesondere bei schweren Formen so früh wie möglich zu beginnen, noch bevor nicht reversible klinische Manifestationen der Erkrankung in Erscheinung treten.
• -1 Die Prozentangabe für sehr häufige unerwünschte Wirkungen wurde von der Placebokontrollierten Phase 3-Studie (39 Patienten) ermittelt. Alle anderen Häufigkeiten wurden von den 59 Patienten aller klinischen Studien kombiniert ermittelt.
• +1 Die Prozentangabe für sehr häufige unerwünschte Wirkungen wurde von der Placebo-kontrollierten Phase 3-Studie (39 Patienten) ermittelt. Alle anderen Häufigkeiten wurden von den 59 Patienten aller klinischen Studien kombiniert ermittelt.
• -Januar 2021.
• +August 2022.