• +Art und Inhalt des Behältnisses: 2 ml oder 3 ml-Durchstechflasche (Typ I-Glas) mit Butylgummi-Stopfen, Aluminiumsiegel und Flipoff-Schnappdeckel aus Polypropylen.
• -Die Studie ENB-006-09/ENB-008-10 war eine offene, betreffend Dosierung randomisierte Studie. Dreizehn Patienten wurden in die Studie eingeschlossen. Davon schlossen 12 Patienten die Studie ab und 1 brach die Studie ab (früher Studienabbruch wegen einer vorher geplanten elektiven Skoliose-Operation). Bei Abschluss der Studie waren die Patienten im Median über mehr als 76 Monate (6,3 Jahre) behandelt worden (1 bis 79 Monate). 5 Patienten zeigten vor dem Alter von 6 Monaten Hypophosphatasie-Symptome und 8 Patienten nach dem Alter von 6 Monaten. Das Alter bei Einschluss in die Studie lag zwischen 6 und 12 Jahren und bei Abschluss der Studie zwischen 10 und 18 Jahren. Neun Patienten wurden während der Studie zwischen 13 und 17 Jahre alt. Die Studie verwendete historische Kontrollen aus dem gleichen Zentrum wie die Patienten, die Asfotase alfa erhielten, und welche in Bezug auf das klinische Management nach einem vergleichbaren Protokoll behandelt worden waren. Die primären und sekundären Ziele dieser Studie bestanden in der Beurteilung der Wirksamkeit von Asfotase alfa anhand des mittels der Ratingskala RGI-C an Röntgenaufnahmen des Skeletts erhobenen Verlaufs des Schweregrads der Rachitis resp. anhand des an gepaarten Knochenbiopsien des Beckenkamms bestimmten Verlaufs der Osteomalazie sowie anhand des Wachstums.
• +Die Studie ENB-006-09/ENB-008-10 war eine offene, betreffend. Dosierung randomisierte Studie. Dreizehn Patienten wurden in die Studie eingeschlossen. Davon schlossen 12 Patienten die Studie ab und 1 brach die Studie ab (früher Studienabbruch wegen einer vorher geplanten elektiven Skoliose-Operation). Bei Abschluss der Studie waren die Patienten im Median über mehr als 76 Monate (6,3 Jahre) behandelt worden (1 bis 79 Monate). 5 Patienten zeigten vor dem Alter von 6 Monaten Hypophosphatasie-Symptome und 8 Patienten nach dem Alter von 6 Monaten. Das Alter bei Einschluss in die Studie lag zwischen 6 und 12 Jahren und bei Abschluss der Studie zwischen 10 und 18 Jahren. Neun Patienten wurden während der Studie zwischen 13 und 17 Jahre alt. Die Studie verwendete historische Kontrollen aus dem gleichen Zentrum wie die Patienten, die Asfotase alfa erhielten, und welche in Bezug auf das klinische Management nach einem vergleichbaren Protokoll behandelt worden waren. Die primären und sekundären Ziele dieser Studie bestanden in der Beurteilung der Wirksamkeit von Asfotase alfa anhand des mittels der Ratingskala RGI-C an Röntgenaufnahmen des Skeletts erhobenen Verlaufs des Schweregrads der Rachitis resp. anhand des an gepaarten Knochenbiopsien des Beckenkamms bestimmten Verlaufs der Osteomalazie sowie anhand des Wachstums.
• -Oktober 2018
• +März 2019