Indikationen/AnwendungsmöglichkeitenBehandlung der Hyperphenylalaninämie bei Erwachsenen und Kindern mit Phenylketonurie (PKU), bei welchen das Ansprechen auf diese Behandlung nachgewiesen wurde.
Behandlung der Hyperphenylalaninämie bei Erwachsenen und Kindern mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel, bei welchen das Ansprechen auf diese Behandlung nachgewiesen wurde. BH4-Mangel kann einhergehen mit PTPS-, DHPR-, GCH1- oder PCD-Mangel.
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