Zusammensetzung

Wirkstoffe
Onasemnogen-Abeparvovec: Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält.
Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet.
Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (scAAV9).
Hilfsstoffe
Tromethamin, Magnesiumchlorid, 11.7 mg/ml Natriumchlorid (entspricht 4.6 mg/ml Natrium), Poloxamer 188, Salzsäure (zur pH-Einstellung), Wasser für Injektionszwecke