Indikationen/Anwendungsmöglichkeiten

Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Phenylketonurie (PKU), die auf diese Behandlung angesprochen haben.
Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten jeden Alters mit Tetrahydrobiopterin(BH4)-Mangel angewendet, die auf diese Behandlung angesprochen haben. BH4-Mangel kann mit PTPS-, DHPR-, GCH1- oder PCD-Mangel einhergehen.