Unerwünschte Wirkungen

Bei etwa 35 % der 579 Patienten im Alter von 4 Jahren und darüber, die in klinischen Studien zu Sapropterin Dipharma mit Sapropterindihydrochlorid (5 bis 20 mg/kg/Tag) behandelt worden sind, traten Nebenwirkungen auf. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen und Rhinorrhö.
In einer weiteren klinischen Studie kam es bei ungefähr 30 % der 27 Kinder unter 4 Jahren, die mit Sapropterindihydrochlorid (10 oder 20 mg/kg/Tag) behandelt wurden, zu Nebenwirkungen. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren „erniedrigter Aminosäurespiegel“ (Hypophenylalaninämie), Erbrechen und Rhinitis.
Die folgenden Nebenwirkungen wurden in klinischen Studien und Erfahrungen nach Markteinführung mit Sapropterin Dipharma identifiziert. Die Häufigkeiten sind wie folgt definiert:
„Sehr häufig“ (≥ 1/10), „häufig“ (≥ 1/100 bis < 1/10), „gelegentlich“ (≥ 1/1.000 bis < 1/100), „selten“
(≥ 1/10.000 bis < 1/1.000), „sehr selten“ (< 1/10.000).
Erkrankungen des GastrointestinaltraktsHäufig: Durchfall, Erbrechen, Bauchschmerzen, Dyspepsie, ÜbelkeitNicht bekannt: Gastritis, Oesophagitis
Erkrankungen des ImmunsystemsNicht bekannt: Überempfindlichkeitsreaktionen (einschließlich schwerwiegender allergischer Reaktionen) und Ausschlag
Stoffwechsel- und ErnährungsstörungenHäufig: Hypophenylalaninämie
Erkrankungen des NervensystemsSehr häufig: Kopfschmerzen (14,9%).
Erkrankungen der Atemwege, des Brustraums und MediastinumsSehr häufig: Rhinorrhoe (10,8%).Häufig: Schmerzen im Laryngopharynx, verstopfte Nase, Husten, Schmerzen im Oropharynx.Gelegentlich: Ösophagusschmerzen.
Infektionen und parasitäre ErkrankungenHäufig: Pharyngitis.
Zusätzliche AngabenEin Rückfall, definiert als Anstieg der Phenylalaninblutspiegel über die Therapieausgangswerte hinaus, kann bei Therapieabbruch entstehen.
Kinder und JugendlicheHäufigkeit, Art und Schwere der Nebenwirkungen bei Kindern waren im Wesentlichen mit denen bei Erwachsenen vergleichbar.
Die Meldung des Verdachts auf Nebenwirkungen nach der Zulassung ist von grosser Wichtigkeit. Sie ermöglicht eine kontinuierliche Überwachung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses des Arzneimittels. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdacht einer neuen oder schwerwiegenden Nebenwirkung über das Online-Portal ElViS (Electronic Vigilance System) anzuzeigen. Informationen dazu finden Sie unter www.swissmedic.ch.