Unerwünschte Wirkungen

Zusammenfassung des Sicherheitsprofils
Das Sicherheitsprofil von Sephience basiert auf klinischen Studien in der PKU-Population, die sowohl pädiatrische als auch erwachsene Patienten umfasste, die Sephience in Dosen im Bereich von 20 bis 60 mg/kg/Tag erhielten.
Tabellarische Auflistung der unerwünschten Wirkungen
Die in Tabelle 6 aufgeführte Gesamthäufigkeit von unerwünschten Wirkungen wurde auf Basis von gepoolten Daten aus den 2 pivotalen Studien an Patienten mit PKU, PTC923-MD-003-PKU und PTC923-MD-004-PKU.
Die unerwünschten Wirkungen sind nach Systemorganklassen gemäss MedDRA aufgeführt. Innerhalb jeder Systemorganklasse sind die bevorzugten Begriffe (Preferred Terms, PTs) in absteigender Häufigkeit aufgeführt. Die Häufigkeiten sind wie folgt definiert: „Sehr häufig“ (≥1/10), „häufig“ (≥1/100, <1/10), „gelegentlich“ (≥1/1000, <1/100), „selten“ (≥1/10‘000, <1/1000), „sehr selten“ (<1/10‘000) und „nicht bekannt“ (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar).
In den klinischen Studien an Patienten mit PKU wurden keine Nebenwirkungen mit den Häufigkeitskategorien «gelegentlich», «selten», «sehr selten» oder «nicht bekannt» für Sephience festgestellt.
Tabelle 6 Nebenwirkungen von Sephience in der Behandlung von HPA bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit PKU (gepoolte Analyse)

Abkürzungen: HPA: Hyperphenylalaninämie, PKU: Phenylketonurie
*Zusammenfassung von mehr als einem bevorzugten Begriff gemäss MedDRA.
Die meisten in Tabelle 6 für Sepiapterin aufgeführten Nebenwirkungen traten in den Altersgruppen von ≥ 18 Jahren und ≥ 12 bis < 18 Jahren auf und waren von leichter Intensität. Insgesamt war Sephience in klinischen Studien zu PKU bei pädiatrischen Patienten gut verträglich, und die Inzidenz und die Art von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen entsprach in allen Altersgruppen von Kindern den bei Erwachsenen beobachteten Werten. Es wurden keine wesentlichen Laborbefunde, auch keine Hinweise auf eine Nieren- oder Leberfunktionsstörung, bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die mit Sephience in klinischen PKU-Studien behandelt wurden, beobachtet. Daten zur Langzeitsicherheit liegen nicht vor.
Die Meldung des Verdachts auf Nebenwirkungen nach der Zulassung ist von grosser Wichtigkeit. Sie ermöglicht eine kontinuierliche Überwachung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses des Arzneimittels. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdacht einer neuen oder schwerwiegenden Nebenwirkung über das Online-Portal ElViS (Electronic Vigilance System) anzuzeigen. Informationen dazu finden Sie unter www.swissmedic.ch.