Was ist ONPATTRO und wann wird es angewendet?

Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.
ONPATTRO wird nur bei Erwachsenen angewendet.
Der Wirkstoff in ONPATTRO ist Patisiran.
ONPATTRO ist ein Arzneimittel zur Behandlung einer Krankheit, die in der Familie liegt und als hereditäre Transthyretin-Amyloidose-(hATTR-Amyloidose) bezeichnet wird.
hATTR-Amyloidose wird durch Probleme mit einem körpereigenen Protein namens „Transthyretin“ (TTR) verursacht.
·Dieses Protein wird hauptsächlich in der Leber produziert und transportiert Vitamin A und andere Substanzen im Körper.
·Bei Menschen mit dieser Krankheit verklumpen abnorm geformte TTR-Proteine und bilden Ablagerungen, die als „Amyloid“ bezeichnet werden.
·Amyloid kann sich an Nerven, Herz und anderen Stellen im Körper anhäufen und verhindern, dass diese normal funktionieren. Dadurch werden die Symptome der Krankheit verursacht.
ONPATTRO wirkt, indem es die Menge an TTR-Protein, das die Leber produziert, verringert.
·Dies bedeutet, dass das Blut weniger TTR-Protein enthält, welches Amyloid bilden kann.
·Dies kann dabei helfen, die Auswirkungen dieser Krankheit zu mindern.