Eigenschaften/Wirkungen

ATC-Code: B02BD02
Pharmakotherapeutische Gruppe: Antihämorrhagika: Blutgerinnungsfaktor VIII
Wirkungsmechanismus/Pharmakodynamik
Der Faktor VIII/von-Willebrand-Faktor (vWF)-Komplex besteht aus zwei Molekülen (Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor) mit unterschiedlichen physiologischen Funktionen. Wird einem Hämophilie-A-Patienten Faktor VIII injiziert, so bindet dieser im Blutkreislauf an den von-Willebrand-Faktor. Der aktivierte Faktor VIII wirkt als Cofaktor für den aktivierten Faktor IX und beschleunigt die Bildung von aktiviertem Faktor X (Faktor Xa) aus Faktor X. Faktor Xa aktiviert Prothrombin zu Thrombin. Dieses setzt dann aus Fibrinogen Fibrin frei und die Gerinnselbildung kann erfolgen. Hämophilie A ist eine geschlechtsgebundene erbliche Störung der Blutgerinnung aufgrund erniedrigter Faktor-VIII:C-Plasmaspiegel. Dies führt entweder spontan oder in Folge unfallbedingter oder chirurgischer Traumata zu starken Blutungen in Gelenken, Muskeln oder inneren Organen. Durch die Substitutionstherapie werden die Faktor-VIII-Plasmaspiegel erhöht, wodurch eine temporäre Korrektur des Faktor-VIII-Mangels ermöglicht und die Blutungstendenz korrigiert wird.
Zusätzlich zur Rolle des Faktor-VIII-schützenden Proteins vermittelt der von-Willebrand-Faktor das Haften der Thrombozyten bei Gefässverletzungen und spielt eine Rolle bei der Thrombozyenaggregation.
Klinische Wirksamkeit
Bei Patienten mit hohen Hemmkörperspiegeln ist die Faktor-VIII-Therapie möglicherweise nicht wirksam und es sollten therapeutische Alternativen in Erwägung gezogen werden. Im Rahmen solcher therapeutischer Alternativen war Haemoctin bei 11 Patienten mit Inhibitoren wirksam, die sich einer Immuntoleranz-Behandlung unterzogen haben.
Es ist zu beachten, dass die jährliche Blutungsrate (ABR) zwischen verschiedenen Faktorkonzentraten und zwischen verschiedenen klinischen Studien nicht vergleichbar ist.