Eigenschaften/Wirkungen

ATC-Code
V03AC02
Wirkungsmechanismus
Der Wirkstoff Deferipron (3-Hydroxy-1,2-dimethylpyridin-4-on) ist ein zweizähliger Ligand, der sich an Eisen im molaren Verhältnis von 3:1 bindet.
Pharmakodynamik
Klinische Untersuchungen haben gezeigt, dass Deferipron die Eisenausscheidung fördert und den Anstieg der Eisenakkumulation - wie anhand von Serumferritin nachgewiesen - bei transfusionsabhängigen Thalassämie-Patienten verhindern kann. Jedoch kann die Chelationstherapie nicht unbedingt vor Eisen-bedingter Organschädigung schützen.
Klinische Wirksamkeit
Deferipron wurde an 247 Patienten in zwei Phase-III-Prüfungen und einem „Compassionate use”-Programm untersucht. In den Prüfungen wurde Serumferritin als primäres Wirksamkeitskriterium gewählt. In einer zweijährigen Studie wurde Deferipron mit Deferoxamin verglichen. Die mittleren Serumferritinspiegel waren in den zwei Behandlungsgruppen nicht signifikant unterschiedlich, jedoch schienen die mittleren hepatischen Eisenkonzentrationen bei Patienten unter Deferipron stärker zuzunehmen als bei Patienten unter Deferoxamin. Deferipron könnte daher in der empfohlenen Dosierung weniger wirksam als Deferoxamin sein.
Bei der anderen Studie handelte es sich um eine unterstützende, offene Nicht-Vergleichsstudie. In dieser Studie veränderten sich bei den Patienten die Serumferritinspiegel nicht im Vergleich zu den Spiegeln vor der Untersuchung. Primärer Parameter war die Inzidenz der Agranulozytose (Häufigkeit 1,2%).