Indikationen/Anwendungsmöglichkeiten

Sapropterin Dipharma wird traditionell zur Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Phenylketonurie (PKU), die auf diese Behandlung angesprochen haben, und zur Behandlung von Hyperphenylalaninämie bei Erwachsenen und Kindern mit Tetrahydrobiopterin(BH4)-Mangel angewendet, die auf diese Behandlung angesprochen haben. BH4-Mangel kann mit PTPS-, DHPR-, GCH1- oder PCD-Mangel einhergehen.