Präklinische Daten

Die nicht-klinische Bewertung der Sicherheit von CARVYKTI bestätigte die Zielspezifität der T-Zellen in CARVYKTI für BCMA.
Kanzerogenität
Es wurden keine Studien zur Erfassung von Genotoxizität oder Kanzerogenität durchgeführt.
Das Risiko einer bei der Herstellung von Ciltacabtagen-Autoleucel nach Transduktion autologer humaner T-Zellen mit einem integrierenden lentiviralen Vektor (LV) auftretenden Insertionsmutagenese wurde durch Bewertung des Integrationsmusters des Vektors in CARVYKTI vor der Infusion untersucht. Diese Analyse genomischer Insertionsstellen wurde mit CARVYKTI-Produkten von 7 Patienten und 3 gesunden Probanden durchgeführt. Es gab keine Hinweise auf eine bevorzugte Integration in der Nähe von wichtigen Genen.
Das Potenzial für eine verstärkte Proliferation der T-Zellen in CARVYKTI wurde in einem In-vitro-Assay auf zytokinunabhängiges Wachstum untersucht. Die Integration von LV in das Genom primärer T-Zellen während der Transduktion führte in Abwesenheit von IL-2 (reguliert das Wachstum und begünstigt das Überleben von T-Zellen) nicht zu einem zytokinunabhängigen unkontrollierten Wachstum der T-Zellen in CARVYKTI.
Reproduktionstoxizität
Es wurden keine tierexperimentellen Studien zur Erfassung einer Reproduktions- und Entwicklungstoxizität von CARVYKTI durchgeführt.