Eigenschaften/Wirkungen

ATC-Code:
B02AB02
GLASSIA ist eine sterile, gebrauchsfertige, flüssige Zubereitung von gereinigtem humanem Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Alpha1-PI), auch als Alpha1-Antitrypsin (AAT) bekannt. Die Lösung enthält 2 % aktiven Alpha1-PI in einer Phosphat-gepufferten Salzlösung. Die spezifische Aktivität von GLASSIA beträgt ≥ 0,7 mg funktionelles Alpha1-PI pro mg Gesamtprotein. Mindestens 90 % des Alpha1-PI in GLASSIA liegen in monomerer Form vor, gemessen mittels Grössenausschluss-Chromatographie.
Wirkungsmechanismus
Die Verabreichung von GLASSIA soll Serin-Proteasen wie die neutrophile Elastase (NE) hemmen, welche zum Abbau der Proteinkomponenten der Alveolarwände befähigt ist und die in der Lunge chronisch vorliegt.
Der Alpha1-PI-Mangel ist eine chronische, autosomale, kodominante, erbliche Erkrankung, die durch eine verminderte Konzentration des Alpha1-PI im Blut und in den Lungen gekennzeichnet ist. Rauchen ist ein wichtiger Risikofaktor für die Entwicklung eines Emphysems bei Patienten mit Alpha1-PI-Mangel. Da viele, aber nicht alle Personen mit den schweren genetischen Varianten des Alpha1-PI-Mangels (AAT-Mangel) ein Emphysem entwickeln, ist die Augmentationstherapie mit Alpha1-Proteinase-Inhibitor (human) nur bei Patienten mit hochgradigem Alpha1-PI-Mangel und klinisch manifestem Emphysem angezeigt.
Pharmakodynamik
Die Verabreichung von GLASSIA an Patienten mit Alpha1-PI-Mangel erhöht die Konzentration des in ungenügender Menge vorhandenen Proteins. Gesunde Personen haben einen Alpha1-PI-Spiegel über 22 µM. Der klinische Nutzen des erhöhten Alpha1-PI-Blutspiegels mit der empfohlenen Dosis ist nicht nachgewiesen.
Klinische Wirksamkeit
Die klinische Wirksamkeit von GLASSIA zur Beeinflussung des Verlaufs eines Lungenemphysems oder von Häufigkeit, Dauer oder Schweregrad pulmonaler Exazerbationen ist nicht in randomisierten, kontrollierten, klinischen Studien nachgewiesen worden.