Pharmakokinetik

Casgevy ist ein autologes Zelltherapeutikum, das aus CD34+-Zellen besteht, die ex vivo mittels CRISPR/Cas9 editiert wurden. Casgevy ist so beschaffen, dass herkömmliche Studien zur Pharmakokinetik, Resorption, Distribution, Metabolisierung und Elimination nicht anwendbar sind.