Unerwünschte Wirkungen

Bei etwa 35% der 579 Patienten im Alter von 4 Jahren und darüber, die in klinischen Studien zu Sapropterin mit Sapropterin-Dihydrochlorid (5 bis 20 mg/kg/Tag) behandelt worden sind, traten Nebenwirkungen auf. Am häufigsten wurden Kopfschmerzen und Rhinorrhoe gemeldet.
In einer weiteren klinischen Studie kam es bei ungefähr 30% der 27 Kinder unter 4 Jahren, die mit Sapropterindihydrochlorid (10 oder 20 mg/kg/Tag) behandelt wurden, zu Nebenwirkungen. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren erniedrigter Aminosäurespiegel (Hypophenylalaninämie), Erbrechen und Rhinitis.
Die folgenden unerwünschten Wirkungen wurden im Rahmen von klinischen Studien mit Sapropterin ermittelt. Die Häufigkeiten sind folgendermassen definiert: «sehr häufig» (≥1/10); «häufig» (≥1/100, <1/10); «gelegentlich» (≥1/1000, <1/100); «selten» (≥1/10'000, <1/1000); «sehr selten» (<1/10'000).
Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts
Häufig: Diarrhoe, Erbrechen, Abdominalschmerzen, Dyspepsie, Übelkeit.
Gelegentlich: Gastritis, Ösophagitis.
Erkrankungen des Immunsystems
Unbekannte Häufigkeit: Überempfindlichkeitsreaktionen, einschliesslich schwerer allergischer Reaktionen und Hautausschlag.
Stoffwechsel- und Ernährungsstörungen
Häufig: Hypophenylalaninämie.
Störungen des Nervensystems
Sehr häufig: Kopfschmerzen (14,9%).
Erkrankungen der Atemwege, des Brustraums und Mediastinums
Sehr häufig: Rhinorrhoe (10,8%).
Häufig: Schmerzen im Rachen- und Kehlkopfbereich, verstopfte Nase, Husten, oropharyngealer Schmerz.
Gelegentlich: Ösophageale Schmerzen.
Infektionen und parasitäre Erkrankungen
Häufig: Pharyngitis.
Weitere Angaben
Ein Rebound-Effekt, definiert als Anstieg der Phenylalaninblutspiegel über die Therapieausgangswerte, kann bei Abbruch der Therapie auftreten.
Kinder und Jugendliche
Häufigkeit, Art und Schwere der Nebenwirkungen bei Kindern waren im Wesentlichen mit denen bei Erwachsenen vergleichbar.
Die Meldung des Verdachts auf Nebenwirkungen nach der Zulassung ist von grosser Wichtigkeit. Sie ermöglicht eine kontinuierliche Überwachung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses des Arzneimittels. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdacht einer neuen oder schwerwiegenden Nebenwirkung über das Online-Portal ElViS (Electronic Vigilance System) anzuzeigen. Informationen dazu finden Sie unter www.swissmedic.ch.