Cerdelga
Zur Monotherapie bei erwachsenen Patienten ab 18 Jahren mit gesicherter Diagnose eines Morbus Gaucher Typ I, die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ2D6 (CYP2D6) langsame Metabolisierer (poor metabolizers, PMs), intermediäre Metabolisierer (intermediate metabolizers, lMs) oder schnelle Metabolisierer (extensive metabolizers, EMs) sind. Kein Einsatz bei ultraschnellen Metabolisierern oder unklarem Metabolisierungsstatus in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6).
Die Bestimmung des CYP2D6-Metabolisierungsstatus muss vor der Therapie mit einer validierten Testmethode erfolgen. Die Kosten für den Test werden von sanofi-aventis (suisse) sa übernommen.
Die Erstverordnung darf nur durch ein auf hereditäre Stoffwechselerkrankungen spezialisiertes Zentrum oder einen Facharzt/eine Fachärztin mit Erfahrung auf dem Gebiet von hereditären Stoffwechselerkrankungen erfolgen. Alle sechs Monate ist eine Kontrolluntersuchung durch das o.a. Zentrum oder den/die o. a Facharzt/Fachärztin durchzuführen.
CERDELGA darf nicht mit anderen für die Indikation Morbus Gaucher zugelassenen Medikamente kombiniert werden.
Der behandelnde Arzt ist verpflichtet Patienten auf Cerdelga Behandlung laufend im International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Registry (clinicaltrials.gov NCT00358943) (https://www.registrynxt.com/) zu erfassen. Sofern ein Patient keine Einwilligung zur Erfassung seiner Daten in das Register gibt, muss dies ausgewiesen werden.