Hemgenix
HEMGENIX wird vergütet zur Behandlung von männlichen Erwachsenen mit schwerer oder schwerer mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) und mit einer Faktor IX-Restaktivität von ≤2% gemessen mittels Einstufengerinnungsassay und vorbestehendem Titer an neutralisierenden Antikörpern gegen den Adeno-assoziierten viralen Vektor Serotyp 5 (AAV5) von unter 1:900, um die Häufigkeit von Blutungsepisoden und die Notwendigkeit einer Faktor-IX-Substitution zu reduzieren, und dies bei Patienten, die:
• über mindestens 2 Jahre kontinuierlich eine prophylaktische Faktor IX-Therapie erhielten, die mit regelmässigen Gaben eines Faktor IX-Arzneimittels in einer Häufigkeit von mindestens alle 3 Wochen verbunden war,
• keine Hemmkörper gegen Faktor IX aufweisen,
• eine ausreichend gesunde Leber aufweisen (Leberenzyme nicht >2 x ULN, keine aktive Hepatitis B, Hepatitis C oder unkontrollierte HIV-Infektion, elastographisch bestätigte Abwesenheit einer Leberzirrhose),
• die Einmaldosis HEMGENIX am Inselspital Bern (HUB-Zentrum der Schweiz) verabreicht erhalten,
• an einem der folgenden Hämophilie-Zentren (SPOKE-Zentren der Schweiz) zur Nachsorge zugewiesen sind: Kantonsspital Aarau, Universitätsspital Basel, Universitätskinderspital beider Basel, Ospedale Regionale di Bellinzona e Valli, Inselspital Bern, Kantonsspital Graubünden, Hôpitaux Universitaires Genève, Centre hospitalier universitaire vaudois, Centre Hospitalier du Valais Sion, Kantonsspital Luzern, Zentrum für Labormedizin St. Gallen, Ostschweizer Kinderspital St. Gallen, Universitätsspital Zürich, Universitäts-Kinderspital Zürich,
• für die eine Empfehlung des Experten Boards des Schweizerischen Hämophilie Netzwerkes (SHN) zur Verabreichung von HEMGENIX vorliegt.
Die Vergütung der Einmaldosis HEMGENIX bedarf der Kostengutsprache durch den Krankenversicherer unter Konsultation des Vertrauensarztes.
Wird 90 Tage nach Verabreichung der Einmaldosis kein Ansprechen festgestellt, erfolgt keine Vergütung. Wird 90 Tage nach Verabreichung der Einmaldosis ein Ansprechen festgestellt, erfolgt eine Vergütung, die mit vertraulichen Rückerstattungen der Zulassungsinhaberin an den Krankenversicherer verbunden ist:
• mit einer einmaligen vertraulichen Rückerstattung der Zulassungsinhaberin an den Krankenversicherer nach Verabreichung und Vergütung von HEMGENIX und
• mit einer möglichen, zusätzlichen vertraulichen Rückerstattung in Abhängigkeit des Ansprechens im Rahmen von jährlichen Überprüfungen dieses Ansprechens über einen definierten Zeitraum.
Die Rückerstattungen erfolgen auf Aufforderung des Krankenversicherers, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt der Verabreichung versichert war. Die Zulassungsinhaberin gibt dem Krankenversicherer die Höhe der Rückerstattungen bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu den FAP-basierten Beträgen der Rückerstattung zurückgefordert werden. Die Aufforderungen zur Rückerstattung durch die Krankenversicherer erfolgen zeitnah nach Vergütung respektive nach den Fälligkeitsdaten der Überprüfungen des Ansprechens. Die gesamten Angaben zu den Rückerstattungen werden bei Vorliegen eines Kostengutspracheantrages von der CSL Behring AG an den Krankenversicherer übermittelt.
Das Ansprechen nach Verabreichung der Einmaldosis HEMGENIX misst sich am Ansprechen zum Zeitpunkt 90 Tage nach Verabreichung und ist wie folgt definiert:
Eine endogene Faktor IX-Aktivität von mindestens 5% gemessen mittels Einstufengerinnungsassay ist erreicht und die regelmässigen prophylaktischen Gaben eines Faktor IX-Arzneimittels sind abgesetzt. Die Bestimmung der Faktor IX-Aktivität erfolgt im Zeitraum 76 Tage bis 90 Tage nach der Verabreichung. Wird eine Faktor IX-Aktivität von unter 5% gemessen, muss zur Bestätigung des ersten Testergebnisses ein zweiter Faktor-IX Verifizierungstest mittels Einstufengerinnungsassay durchgeführt werden. Geht auch aus dem Verifizierungstest eine Faktor IX-Aktivität von unter 5% hervor, ist das Kriterium des Ansprechens nicht erfüllt. Zur Bestätigung, dass die regelmässigen prophylaktischen Gaben eines Faktor IX-Arzneimittels abgesetzt sind, liegt eine Dokumentation des behandelnden Arztes oder der behandelnden Ärztin vor.
Das anhaltende Ansprechen wird jährlich über einen definierten Zeitraum überprüft und ist wie folgt definiert:
Eine Faktor IX-Aktivität von 5% oder mehr gemessen mittels Einstufengerinnungsassay in Kombination mit einer Bestätigung des behandelnden Arztes oder der behandelnden Ärztin, dass keine Wiederaufnahme von regelmässigen prophylaktischen Gaben von Faktor IX-Arzneimitteln in einer Häufigkeit von mindestens alle 3 Wochen kontinuierlich über 6 Monate oder länger erfolgt ist, liegt vor. Verabreichte Gaben bei temporär erhöhtem Bedarf über weniger als 6 Monate qualifizieren nicht als regelmässige prophylaktische Gaben. Wird eine Faktor IX-Aktivität von unter 5% gemessen, muss zur Bestätigung des ersten Testergebnisses ein zweiter Faktor-IX Verifizierungstest mittels Einstufengerinnungsassay durchgeführt werden. Die Zulassungsinhaberin informiert den Krankenversicherer, zu dem die versicherte Person zum Zeitpunkt der Verabreichung versichert war, über die Zeitpunkte nach Verabreichung, zu denen die Überprüfung des Ansprechens stattfindet und zu denen damit ein allfälliger Anspruch dieses Krankenversicherers auf eine Rückerstattung überprüft wird. Die Bestimmung der Faktor IX-Aktivität erfolgt im Zeitraum von 14 Tagen vor den Zeitpunkten der Überprüfung.