Wie verwenden Sie Casgevy?

Casgevy ist eine einmalige Behandlung.
Casgevy darf nur in einem dazu befugten Behandlungszentrum (Spezialklinik) von Ärzten bzw. Ärztinnen verabreicht werden, die Erfahrung mit Stammzelltransplantaten und in der Behandlung von Patienten bzw. Patientinnen mit Bluterkrankungen wie TDT und SCD haben.
1. SCHRITT: Vor der Behandlung mit Casgevy erhalten Sie von einem Arzt bzw. einer Ärztin ein Arzneimittel zur Mobilisierung. Dieses Arzneimittel sorgt dafür, dass Blutstammzellen aus Ihrem Knochenmark in die Blutbahn wandern. Die Zellen werden dann in einem Gerät gesammelt, das die verschiedenen Blutzellen voneinander trennt (dies wird als Apherese bezeichnet). Der gesamte Schritt kann mehr als einmal durchgeführt werden. Jeder Entnahmeschritt dauert jeweils etwa eine Woche.
Im Krankenhaus werden auch «Reservezellen» entnommen und aufbewahrt. Dabei handelt es sich um Ihre vorhandenen Blutstammzellen, die unbehandelt aufbewahrt werden, falls während des Behandlungsprozesses ein Problem auftritt. Siehe oben «Wenn die Behandlung mit Casgevy nicht durchgeführt werden kann oder versagt» unter «Was sollte dazu beachtet werden?».
2. SCHRITT: Ihre Blutstammzellen werden an eine Einrichtung geschickt, in der sie zur Herstellung von Casgevy verwendet werden. Nach der Entnahme Ihrer Zellen kann es bis zu 6 Monate dauern, bis Casgevy hergestellt und getestet ist und an Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin zurückgeschickt wird.
3. SCHRITT: Kurz vor Ihrer Stammzelltransplantation wird der Arzt bzw. die Ärztin Ihnen im Krankenhaus ein Arzneimittel zur Konditionierung verabreichen. Dieser Schritt dauert etwa 2 bis 6 Tage und bereitet Sie auf die Behandlung vor, indem Zellen aus Ihrem Knochenmark entfernt werden, damit sie durch die veränderten Zellen in Casgevy ersetzt werden können. Nachdem Sie dieses Arzneimittel erhalten haben, wird die Zahl der Blutzellen auf sehr niedrige Werte sinken (siehe «Welche Nebenwirkungen kann Casgevy haben?»). Sie müssen während dieser Zeit bis nach der Infusion von Casgevy im Krankenhaus bleiben.
4. SCHRITT: Eine oder mehrere Durchstechflaschen Casgevy werden Ihnen mittels eines zentralen Venenkatheters als Injektion in eine Vene gegeben. Ein zentraler Venenkatheter ist ein dünnes, biegsames Röhrchen, das der Arzt bzw. die Ärztin in eine grosse Vene einführt, um Zugang zu Ihrem Blutkreislauf zu erhalten. Die Risiken bei der Anwendung von Kathetern sind Infektionen und die Entstehung von Blutgerinnseln. Der Arzt bzw. die Ärztin und das medizinische Fachpersonal werden Sie auf das eventuelle Auftreten von Komplikationen mit dem zentralen Venenkatheter hin überwachen. Es kann einige Stunden dauern, bis Sie alle Infusionen erhalten haben. Nach der Behandlung mit Casgevy bleiben Sie im Krankenhaus, damit Ihr Behandlungsteam Ihre Genesung engmaschig überwachen kann. Dies kann bis zu 2 Monate dauern, aber der Zeitraum kann unterschiedlich lang sein. Ein Arzt bzw. eine Ärztin wird entscheiden, wann Sie nach Hause gehen können.
Kinder unter 12 Jahren
Casgevy darf Kindern unter 12 Jahren nicht gegeben werden. Es ist noch nicht bekannt, ob Casgevy bei Kindern dieses Alters sicher und wirksam ist.
Patienten über 35 Jahre
Casgevy wurde bei Patienten über 35 Jahren nicht untersucht.