Was ist Voxzogo und wann wird es angewendet?

Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.
Voxzogo enthält den Wirkstoff Vosoritid. Dieser ähnelt einem körpereigenen Eiweiss mit der Bezeichnung natriuretisches Peptid vom Typ C (CNP). Vosoritid wird biotechnologisch mit Hilfe von gentechnisch veränderten Bakterien hergestellt.
Dieses Arzneimittel wird für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab einem Alter von 4 Monaten angewendet, deren Knochen sich noch im Wachstum befinden. Achondroplasie ist eine genetische Erkrankung, bei der das Wachstum fast aller Knochen im Körper, einschliesslich von Schädel, Wirbelsäule, Armen und Beinen, beeinträchtigt ist und zu einer untersetzten Statur mit charakteristischer Erscheinung führt.
Die Diagnose Achondroplasie muss durch entsprechende Gentests bestätigt sein (Veränderung (Mutation) des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3-Gens (FGFR3)).
Das bei Achondroplasie veränderte FGFR3-Gen bewirkt, dass das Knochenwachstum gehemmt wird.
Der Wirkstoff in Voxzogo wirkt dieser Hemmung entgegen und fördert so das Knochenwachstum.