• -Nplate ist indiziert für die Behandlung der Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer (idiopathischer) immunthrombozytopenischer Purpura (ITP), die:
• -·splenektomiert sind und zusätzlich auf andere Therapieoptionen (z.B. Kortikosteroide und/oder Immunglobuline) ungenügend ansprachen;
• -·nicht splenektomiert sind, weil sie Kontraindikationen für diesen Eingriff aufweisen.
• -Nplate sollte nur bei Patienten mit erhöhtem Blutungsrisiko infolge ausgeprägter Thrombozytopenie eingesetzt werden.
• +Nplate ist für die Behandlung erwachsener Patienten mit chronischer immun-(idiopathischer)thrombozytopenischer Purpura (ITP) indiziert, die gegenüber anderen Therapien refraktär sind (z.B. Kortikosteroide, Immunglobuline).
• +Nplate sollte nur bei Patienten mit erhöhtem Blutungsrisiko infolge ausgeprägter Thrombozytopenie eingesetzt werden.
• -Nach einem Behandlungsabbruch ist mit dem Wiederauftreten der Thrombozytopenie zu rechnen (siehe Abschnitt «Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen»). Die Patienten sollen periodisch klinisch beurteilt werden und der behandelnde Arzt bzw. die behandelnde Ärztin sollte über eine Weiterführung der Behandlung individuell entscheiden.
• +Nach einem Behandlungsabbruch ist mit dem Wiederauftreten der Thrombozytopenie zu rechnen (siehe Abschnitt «Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen»). Die Patienten sollen periodisch klinisch beurteilt werden und der behandelnde Arzt bzw. die behandelnde Ärztin sollte über eine Weiterführung der Behandlung individuell entscheiden. Dies sollte bei nicht-splenektomierten Patienten eine Einschätzung hinsichtlich einer Splenektomie einschliessen.
• -Veränderungen in den Parametern roter (Abnahme) und weisser (Zunahme) Blutzellen wurden in präklinischen Toxizitätsstudien (Ratte und Affe), nicht jedoch bei ITP-Patienten beobachtet. Eine Überwachung dieser Parameter sollte bei Patienten, die mit Romiplostim behandelt werden, erwogen werden.
• +Veränderungen in den Parametern roter (Abnahme) und weisser (Zunahme) Blutzellen wurden bei ITP-Patienten beobachtet. Eine gleichzeitige Anämie und Leukozytose (innerhalb eines 4-wöchigen Zeitfensters) kann bei Patienten unabhängig vom Splenektomie-Status auftreten. Diese Auswirkungen wurden allerdings häufiger bei Patienten beobachtet, die sich vorher einer Splenektomie unterzogen hatten.
• +Eine Überwachung dieser Parameter sollte bei Patienten, die mit Romiplostim behandelt werden, erwogen werden.
• -Häufig: Knochenmarkstörung, Thrombozytopenie.
• -Gelegentlich: Anämie, aplastische Anämie, Knochenmarkversagen, Leukozytose, Splenomegalie, Thrombozythämie, erhöhte Thrombozytenzahl, abnorme Thrombozytenzahl, Myelofibrose.
• +Häufig: Anämie, Knochenmarkstörung, Thrombozytopenie.
• +Gelegentlich: aplastische Anämie, Knochenmarkversagen, Leukozytose, Splenomegalie, Thrombozythämie, erhöhte Thrombozytenzahl, abnorme Thrombozytenzahl, Myelofibrose.
• -a Anhaltende Thrombozytenantwort war definiert als wöchentliche Thrombozytenzahl von ≥50 × 109/l mindestens 6× während der Studienwochen 18-25 in Abwesenheit von Notfall-Medikation zu irgendeinem Zeitpunkt während der Behandlungsdauer.
• -b Gesamt-Thrombozytenantwort ist definiert als das Erreichen von anhaltender oder transienter Thrombozytenantwort. Transiente Thrombozytenantwort war definiert als wöchentliche Thrombozytenzahl von ≥50 × 109/l mindestens 4× während der Studienwochen 2-25, ohne aber eine anhaltende Thrombozytenantwort zu erreichen. Eine Antwort innerhalb von 8 Wochen nach Gebrauch einer Notfall-Medikation zählte nicht als wöchentliche Thrombozytenantwort.
• -c Die Anzahl Wochen mit Thrombozytenantwort ist definiert als Anzahl Wochen mit Thrombozytenzahl von ≥50 × 109/l während der Studienwochen 2-25. Eine Antwort innerhalb von 8 Wochen nach Gebrauch einer Notfall-Medikation zählte nicht als wöchentliche Thrombozytenantwort.
• +a Anhaltende Thrombozytenantwort war definiert als wöchentliche Thrombozytenzahl von ≥50× 109/l mindestens 6× während der Studienwochen 18-25 in Abwesenheit von Notfall-Medikation zu irgendeinem Zeitpunkt während der Behandlungsdauer.
• +b Gesamt-Thrombozytenantwort ist definiert als das Erreichen von anhaltender oder transienter Thrombozytenantwort. Transiente Thrombozytenantwort war definiert als wöchentliche Thrombozytenzahl von ≥50× 109/l mindestens 4× während der Studienwochen 2-25, ohne aber eine anhaltende Thrombozytenantwort zu erreichen. Eine Antwort innerhalb von 8 Wochen nach Gebrauch einer Notfall-Medikation zählte nicht als wöchentliche Thrombozytenantwort.
• +c Die Anzahl Wochen mit Thrombozytenantwort ist definiert als Anzahl Wochen mit Thrombozytenzahl von ≥50× 109/l während der Studienwochen 2-25. Eine Antwort innerhalb von 8 Wochen nach Gebrauch einer Notfall-Medikation zählte nicht als wöchentliche Thrombozytenantwort.
• +Studienergebnisse bei nicht-splenektomierten Patienten im Vergleich zur Standardtherapie (standard of care, SOC)
• +Studie S3 (131) war eine offene, randomisierte 52-wöchige Studie bei Patienten, die Romiplostim oder eine medizinische Standardbehandlung (SOC) erhielten. Diese Studie untersuchte nicht-splenektomierte Patienten mit ITP und Thrombozytenzahlen von <50× 109/l. Romiplostim wurde bei 157 Patienten einmal wöchentlich als subkutane (s.c.) Injektion angewendet, beginnend mit einer Dosis von 3 mcg/kg, die während der Studie innerhalb eines Bereiches von 1-10 mcg/kg angepasst wurde, um Thrombozytenwerte zwischen 50 und 200× 109/l beizubehalten. 77 Patienten wurden entsprechend den institutionellen Standardverfahren oder therapeutischen Richtlinien mit SOC behandelt.
• +Die Gesamtinzidenz von Patienten mit einem Therapieversagen lag in der Romiplostim-Gruppe bei 11,5% (18 von 157 Patienten) im Vergleich zu 29,9% (23 von 77 Patienten) in der SOC-Gruppe mit einer Odds-Ratio (Romiplostim versus SOC) von 0,31 (95% KI: 0,15; 0,61).
• +Unter den 154 Patienten, die Romiplostim erhielten, lag die mediane Gesamtexposition gegenüber Romiplostim bei 52 Wochen. Die am häufigsten angewendete wöchentliche Dosis lag zwischen 3-5 mcg/kg (jeweils 25.-75. Perzentile; Median 3 mcg/kg).
• +Unter den 75 Patienten, die mindestens eine Dosis der SOC erhielten, lag die mediane Gesamtexposition gegenüber SOC bei 51 Wochen.
• +
• -November 2016.
• -Version#100816
• +Juli 2017.
• +Version#120717