• +Verhütung bei Frauen im gebärfähigen Alter
• +Es wird empfohlen, dass Frauen im gebärfähigen Alter zuverlässige Verhütungsmethoden anwenden, um eine Schwangerschaft während der Behandlung mit Pegcetacoplan und eines Zeitraums von
• +mindestens acht Wochen nach der letzten Dosis von Pegcetacoplan zu vermeiden (siehe Schwangerschaft, Stillzeit).
• +Informationsmaterial
• +Alle Ärzte, die beabsichtigen, Aspaveli zu verschreiben, müssen sicherstellen, dass sie das
• +Schulungsmaterial für Ärzte erhalten haben und mit ihm vertraut sind. Die Ärzte müssen den Nutzen und die Risiken von Aspaveli mit den Patienten besprechen und ihnen das Informationspaket für
• +Patienten sowie den Patientenausweis aushändigen. Die Patienten sind anzuweisen, sich umgehend in ärztliche Behandlung zu begeben, wenn Anzeichen oder Symptome einer schweren Infektion oder
• +Überempfindlichkeitsreaktion während der Therapie mit Aspaveli bei ihnen auftreten,insbesondere wenn diese auf eine Infektion mit bekapselten Bakterien hindeuten.
• -L04AA54
• +L04AJ03
• -Es wurden keine spezifischen Studien durchgeführt, um das Potenzial von Pegcetacoplan zur Verzögerung der kardialen Repolarisation zu bestimmen. Pegcetacoplan ist eine PEGylierte Peptidstruktur und zeigte keine Hemmung im humanen Ether-a-go-go-Gen (hERG)-Ionenkanaltest. Die Analyse der Konzentration-QTc bestätigte keine Auswirkungen auf die kardiale Repolarisation (QT-Intervall um die Herzfrequenz korrigiert).
• +Es wurden keine spezifischen Studien durchgeführt, um das Potenzial von Pegcetacoplan zur Verzögerung der kardialen Repolarisation zu bestimmen. Pegcetacoplan ist eine PEGylierte Peptidstruktur und zeigte keine Hemmung im humanen Ether-agogo-Gen (hERG)-Ionenkanaltest. Die Analyse der Konzentration-QTc bestätigte keine Auswirkungen auf die kardiale Repolarisation (QT-Intervall um die Herzfrequenz korrigiert).
• -Die Nicht-Unterlegenheit (non-inferiority) für die wichtigen sekundären Endpunkte Transfusionsvermeidung und ARC im Vergleich zu den Ausgangswerten wurde nachgewiesen. Bei 85 % der Patienten in der mit Aspaveli behandelten Gruppe konnten Transfusionen vermieden werden, gegenüber 15 % in der Eculizumab-Gruppe.
• +Die Nicht-Unterlegenheit (noninferiority) für die wichtigen sekundären Endpunkte Transfusionsvermeidung und ARC im Vergleich zu den Ausgangswerten wurde nachgewiesen. Bei 85 % der Patienten in der mit Aspaveli behandelten Gruppe konnten Transfusionen vermieden werden, gegenüber 15 % in der Eculizumab-Gruppe.
• -Pegectacoplan wird subkutan verabreicht und allmählich in den systemischen Kreislauf aufgenommen, wobei die mediane Tmax zwischen 108 und 144 Stunden (4,5 bis 6,0 Tage) liegt. Steady-state-Serumkonzentrationen wurden bei PNH-Patienten nach zweimal wöchentlicher Verabreichung von 1080 mg etwa 4 bis 6 Wochen nach der ersten Dosis erreicht, und die mittleren (%CV) Steady-state-Serumkonzentrationen lagen zwischen 655 mcg/ml (18,6 %) und 706 mcg/ml (15,1 %) bei Patienten, die 16 Wochen lang behandelt wurden. Es wurde keine formelle Studie zur absoluten Bioverfügbarkeit durchgeführt; in einer Querschnittsstudie zum Vergleich der Exposition nach Verabreichung von SC- und IV-Formulierungen an gesunde Freiwillige wurde die Bioverfügbarkeit auf 87 % geschätzt.
• +Pegectacoplan wird subkutan verabreicht und allmählich in den systemischen Kreislauf aufgenommen, wobei die mediane Tmax zwischen 108 und 144 Stunden (4,5 bis 6,0 Tage) liegt. Steadystate-Serumkonzentrationen wurden bei PNH-Patienten nach zweimal wöchentlicher Verabreichung von 1080 mg etwa 4 bis 6 Wochen nach der ersten Dosis erreicht, und die mittleren (%CV) Steadystate-Serumkonzentrationen lagen zwischen 655 mcg/ml (18,6 %) und 706 mcg/ml (15,1 %) bei Patienten, die 16 Wochen lang behandelt wurden. Es wurde keine formelle Studie zur absoluten Bioverfügbarkeit durchgeführt; in einer Querschnittsstudie zum Vergleich der Exposition nach Verabreichung von SC- und IV-Formulierungen an gesunde Freiwillige wurde die Bioverfügbarkeit auf 87 % geschätzt.
• -Oktober 2022
• +März 2024