• -Natriummonohydrogenphosphat (corresp. Natrium 0.3 mg pro Injektion)
• +Natriummonohydrogenphosphat (wasserfrei) (corresp. Natrium 0.3 mg pro Injektion)
• -Die Merkmale der Eplontersen- und der externen Placebogruppe waren im Allgemeinen vergleichbar, und potenzielle Unausgewogenheiten der wesentlichen Ausgangsmerkmale (Alter, Val30Met-Mutationsstatus, Krankheitsstadium und Vorbehandlung) wurden in der vorgegebenen statistischen Analyse berücksichtigt. Die demografischen und krankheitsspezifischen Ausgangsmerkmale sind in Tabelle 2 aufgeführt.
• +Die Merkmale der Eplontersen- und der externen Placebogruppe waren im Allgemeinen vergleichbar, und potenzielle Unausgewogenheiten der wesentlichen Ausgangsmerkmale (Val30Met-Mutationsstatus, Krankheitsstadium und Vorbehandlung) wurden in der vorgegebenen statistischen Analyse berücksichtigt. Die demografischen und krankheitsspezifischen Ausgangsmerkmale sind in Tabelle 2 aufgeführt.
• +Von den 39 Patienten (27,1 %) in der Eplontersen-Gruppe, bei denen bei Studieneintritt eine TTR-Kardiomyopathie diagnostiziert wurde, wurden 41,0 % der Patienten der Klasse I der New York Heart Association (NYHA) und 59,0 % der Patienten der NYHA-Klasse II zugeordnet.
• +
• -Die Analyse basierte auf Daten, die bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienpräparates erfasst wurden. Daten bis Woche 65 sind einbezogen. Placebo wurde zur Baseline sowie in den Wochen 5, 8, 13 23, 35, 47, 57 und 65 bewertet; WAINZUA wurde zur Baseline sowie in den Wochen 5, 9, 13, 25, 35, 4, 59 und 65 bewertet.
• +Die Analyse basierte auf Daten, die bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienpräparates erfasst wurden. Daten bis Woche 65 sind einbezogen. Placebo wurde zur Baseline sowie in den Wochen 5, 8, 13 23, 35, 47, 59 und 65 bewertet; WAINZUA wurde zur Baseline sowie in den Wochen 5, 9, 13, 25, 35, 49, 57 und 65 bewertet.
• -Die LS-Mittelwert-Behandlungsdifferenzen nach 35 Wochen und 65 Wochen (WAINZUA – Placebo) sind mit 95%-KI (unadjustiert) aufgeführt.
• +Die LS-Mittelwert-Behandlungsdifferenzen nach 35 Wochen und 66 Wochen (WAINZUA – Placebo) sind mit 95%-KI (unadjustiert) aufgeführt.
• -Die LS-Mittelwert-Behandlungsdifferenzen nach 35 Wochen und 65 Wochen (WAINZUA – Placebo) sind mit 95%-KI (unadjustiert) aufgeführt.
• +Die LS-Mittelwert-Behandlungsdifferenzen nach 35 Wochen und 66 Wochen (WAINZUA – Placebo) sind mit 95%-KI (unadjustiert) aufgeführt.
• -Sowohl in Woche 35 als auch in Woche 65/66 zeigten Patienten unter WAINZUA ähnliche Verbesserungen gegenüber Placebo in Bezug auf die Reduktion der TTR-Serumkonzentration, den kombinierten mNIS+7- und den Norfolk QoL-DN-Gesamtscore in allen Subgruppen einschliesslich Alter, Geschlecht, Ethnie, Region, NIS-Ausgangsscore, Val30Met-Mutationsstatus, Kardiomyopathie-Status, Baseline-FAC-Diagnose und Krankheitsstadium (Abbildungen 1a und b, 7a und b sowie 8a und b).
• +Sowohl in Woche 35 als auch in Woche 65/66 zeigten Patienten unter WAINZUA ähnliche Verbesserungen gegenüber Placebo in Bezug auf die Reduktion der TTR-Serumkonzentration, den kombinierten mNIS+7- und den Norfolk QoL-DN-Gesamtscore in allen Subgruppen einschliesslich Alter, Geschlecht, Ethnie, Region, Val30Met-Mutationsstatus, Kardiomyopathie-Status, Baseline-FAC-Diagnose und Krankheitsstadium (Abbildungen 1a und b, 7a und b sowie 8a und b).
• -Februar 2025
• +Mai 2025