Propriétés/Effets

Code ATC
B02AB02
Mécanisme d'action
L'inhibiteur de la protéinase alpha-1 inhibe une série de protéases à sérine, notamment l'élastase neutrophile, l'élastase pancréatique, la trypsine pancréatique, la chymotrypsine pancréatique, les facteurs XI et XIII de la coagulation sanguine, la plasmine et la thrombine. Sa principale activité consiste toutefois à inhiber l'élastase neutrophile, avec laquelle l'inhibiteur de la protéinase alpha-1 forme un complexe en rapport 1:1.
Pharmacodynamique
Voir «Mécanisme d'action».
Efficacité clinique
Aucune étude contrôlée n'a été effectuée pour évaluer l'efficacité du traitement de substitution à long terme, ce qui est également lié à l'évolution lente, mais progressive, de la maladie. Au cours d'une étude comparative germano-danoise, le groupe de patients allemands (n= 112) a bénéficié du traitement de façon significative (p= 0.04) en termes de déclin annuel du VEMS [ang. FEV1] (taux de référence initial de 31 - 65 %) comparé au groupe de patients danois non-traités (n= 58). Par ailleurs, dans une étude de cohorte américaine une diminution nette de la mortalité n'avait pu être démontrée que dans un sous-groupe de patients dont le taux de référence initial du VEMS était de 35 - 49 % (185 personnes sous traitement de substitution contre 32 personnes sans traitement de substitution).