Posologie/Mode d’emploi

La prise en charge de la maladie de Gaucher doit être effectuée par un médecin ayant l'expérience de cette maladie.
Posologie usuelle
En raison de l'hétérogénéité et de la nature polysystémique de la maladie de Gaucher, la posologie doit être adaptée à chaque patient après un bilan exhaustif des manifestations cliniques de la maladie. Dès que la réponse de chaque patient concernant l'ensemble des manifestations cliniques observées est clairement établie, la posologie et la fréquence d'administration peuvent être ajustées afin de maintenir les paramètres cliniques optimaux déjà atteints ou d'améliorer ceux qui n'auraient pas encore été normalisés (voir rubrique «Propriétés/Effets»).
Divers schémas posologiques ont prouvé leur efficacité dans le traitement d'une partie ou de l'ensemble des manifestations non neurologiques de la maladie.
Une posologie initiale de 60 U/kg de poids corporel à raison d'une administration toutes les 2 semaines a permis d'améliorer les paramètres hématologiques et viscéraux en 6 mois de traitement et la poursuite du traitement a interrompu la progression de la maladie osseuse, voire entraîné son amélioration.
L'administration de doses de l'ordre de 15 U/kg de poids corporel une fois toutes les 2 semaines a permis d'améliorer les paramètres hématologiques et de réduire l'hypertrophie des organes mais n'a pas modifié les paramètres osseux.
Le rythme habituel d'administration et le mieux adapté au confort du patient, est d'une perfusion toutes les 2 semaines; c'est également pour ce rythme d'administration que l'on dispose du plus grand nombre d'informations.
Enfants et adolescents
Aucun ajustement de dose n'est nécessaire pour les enfants et les adolescents.
L'efficacité de Cerezyme sur les symptômes neurologiques des patients atteints d'une maladie de Gaucher neuronopathique chronique n'a pas été établie et aucune posologie particulière ne peut être recommandée pour ces manifestations (voir rubrique «Propriétés/Effets»).
Mode d'administration
Après reconstitution et dilution (voir rubrique «Remarques concernant la manipulation» sous «Remarques particulières»), la préparation est administrée par perfusion intraveineuse. Lors des premières perfusions, Cerezyme devra être administré à un débit de perfusion qui ne doit pas dépasser 0,5 unité par kg de poids corporel par minute. Pour les perfusions suivantes, la vitesse de perfusion pourra être augmentée sans dépasser 1 unité par kg de poids corporel par minute. Toute augmentation de la vitesse de perfusion devra être effectuée sous le contrôle d'un professionnel de la santé.
L'expérience chez les enfants est encore très limitée.
On ne dispose d'aucune information chez les sujets âgés de plus de 70 ans.
L'administration de Cerezyme à domicile peut être envisagée pour les patients qui tolèrent bien leurs perfusions après plusieurs mois de traitement. La décision de passer au traitement à domicile doit être prise après évaluation et recommandation par le médecin traitant. L'administration de Cerezyme effectuée par le patient ou le soignant à domicile nécessite une formation délivrée par un professionnel de santé en milieu hospitalier. Le patient ou le soignant apprendra la technique de perfusion et la tenue d'un carnet de traitement. Les patients qui présentent des effets indésirables durant la perfusion doivent immédiatement interrompre la perfusion et consulter un professionnel de santé. Les perfusions suivantes pourront nécessiter une administration en milieu hospitalier. La dose et la vitesse de perfusion doivent rester constantes à domicile et ne doivent pas être modifiées sans la supervision d'un professionnel de santé.
Le personnel médical et soignant est encouragé à enregistrer les patients souffrant d'une maladie de Gaucher, y compris ceux présentant des manifestations neuronopathiques chroniques de la maladie, dans le «Registre ICGG de Gaucher» (voir rubrique «Propriétés/Effets»).