Propriétés/Effets

Code ATC
L01AB01
Mécanisme d'action
Le busulfan (1,4-dimethylsulfonoxybutane) est un agent alkylant bifonctionnel.
Pharmacodynamique
En milieu aqueux, la libération des groupes méthansulfonate produit des ions carbonium qui alkylent l'ADN, mécanisme biologique présumé de l'effet cytotoxique du busulfan.
Efficacité clinique
Les données de tolérance et d'efficacité du Busilvex en association avec le cyclophosphamide administrés avant autogreffe ou allogreffe conventionnelle de cellules souches hématopoïétiques sont issues de deux études cliniques ouvertes prospectives de phase II, non randomisées, non contrôlées.
Les études ont été réalisées chez des patients présentant les maladies suivantes: leucémie aiguë au-delà de la première rémission, après une ou plusieurs rechutes, ou après échec d'induction; leucémie myéloïde en phase chronique ou à un stade avancé; maladie de Hodgkin ou lymphome non-Hodgkinien réfractaire primaire ou en rechute chimiorésistante; syndrome myélodysplasique.
Tous les patients ont présenté une myélosuppression profonde. Le temps nécessaire pour atteindre le nombre absolu de neutrophiles (NAN) supérieur à 0,5 x 109/l a été de 13 jours (variant entre 9 et 29 jours) dans le cas des allogreffes et de 10 jours (variant entre 8 et 19 jours) dans le cas des autogreffes. Chez les patients ayant reçu une allogreffe, les taux de mortalité totale et de mortalité non liée à la maladie après plus de 100 jours post-greffe étaient respectivement de 13% (8/61) et de 10% (6/61). Durant la même période, il n'y eut aucun cas de décès chez les patients autogreffés.
Sécurité et efficacité chez les patients pédiatriques
Récupération après une greffe conventionnelle de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants et les adolescents: le temps nécessaire pour atteindre le nombre absolu de granulocytes neutrophiles supérieur à 0,5 x 109/l a été de 21 jours (variant entre 12 et 47 jours) dans le cas des allogreffes et de 11 jours (variant entre 10 et 15 jours) dans le cas des autogreffes. 93% des patients allogreffés ont présentés un chimérisme complet.