Indications/Possibilités d’emploiMyozyme est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide).
Chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie, les données concernant l'efficacité sont limitées.
|