Propriétés/Effets

Code ATC: B02BD02
Groupe pharmaco-thérapeutique: antihémorragique: facteur VIII de coagulation
Mécanisme d'action/Pharmacodynamie
Le complexe facteur VIII/facteur von Willebrand (vWF) se compose de deux molécules (facteur VIII et facteur von Willebrand) aux fonctions physiologiques différentes. Lorsque le facteur VIII est perfusé à un patient hémophile A, il se lie au facteur de von Willebrand dans la circulation sanguine. Le facteur VIII activé agit comme un cofacteur du facteur IX activé et accélère la conversion du facteur X en facteur X activé (facteur Xa). Le facteur Xa activé convertit la prothrombine en thrombine. La thrombine convertit ensuite le fibrinogène en fibrine, ce qui aboutit à la formation d'un caillot. L'hémophilie A est une maladie de la coagulation sanguine, héréditaire liée au sexe, due à la diminution du taux plasmatique de facteur VIII:C. Cette diminution entraîne des hémorragies majeures au niveau des articulations, des muscles ou des organes internes, spontanés ou provoqués par des traumatismes accidentels ou chirurgicaux. Grâce au traitement substitutif, le taux plasmatique de facteur VIII est augmenté, ce qui permet de corriger temporairement le déficit en facteur VIII et les tendances hémorragiques.
Le facteur de von Willebrand, parallèlement à sa fonction de protéine stabilisant le facteur VIII, permet l'adhésion des thrombocytes sur l'endothélium vasculaire blessé et joue un rôle important dans l'agrégation plaquettaire.
Efficacité clinique
Chez les patients présentant des taux élevés d'inhibiteurs, le traitement par facteur VIII n'est probablement pas efficace et il faut envisager d'autres options thérapeutiques. Dans ce contexte, Haemoctin s'est avéré efficace chez 11 patients présentant des inhibiteurs, qui ont subi un traitement d'immunotolérance.
Il convient de noter que le taux de saignement annuel (ABR) n'est pas comparable entre différents concentrés de facteurs et entre différentes études cliniques.