Effets indésirables

Au cours de tous les essais cliniques menés chez les patients préalablement traités avec NovoEight, un total de 35 effets indésirables a été rapporté chez 23 des 242 patients exposés à NovoEight. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés étaient des irritations au site d'injection, dose administrée incorrecte et une augmentation des taux d'enzymes hépatiques. Parmi les 35 effets indésirables, 2 ont été constatés chez l'un des 31 patients de moins de 6 ans, aucun chez les patients âgés de 6 à 12 ans, 1 effet chez 1 des 24 patients agés de 12 à moins de 18 ans et 32 ont été rapportés chez 21 adultes sur les 155 âgés de 18 ans et plus.
L'incidence observée du développement des inhibiteurs chez 207 patients préalablement traités au facteur VII, ayant reçu NovoEight pour plus de 50 jours de traitement ou ayant formé des anticorps, était de 0%, avec une limite supérieure unilatérale de 97,5% pour l'intervalle de confiance de 1.77% (voir également la rubrique «Mises en garde et précautions»).
Les effets secondaires mentionnés plus bas sont basés sur des données issues d'études cliniques et sont résumés d'après les classes d'organes MedDRA. Les fréquences sont définies comme suit: très fréquents (≥1/10), fréquents (≥1/100, <1/10), occasionnels (≥1/1'000, <1/100), rares (≥1/10'000, <1/1'000), très rares (<1/10'000). À l'intérieur de chaque classe de fréquences, les effets indésirables ont été cités dans l'ordre de gravité descendant.

* Calculée sur la base du nombre total de patients uniques dans tous les essais cliniques (301), dont 242 patients préalablement traités (PPT) et 60 patients non préalablement traités (PNPT).
** La fréquence est déterminée d'après des études sur tous les produits de facteur VIII menées auprès de patients atteints d'hémophilie A sévère.
*** Les réactions au site d'injection incluent l'érythème, l'extravasation et le prurit.
**** Les enzymes hépatiques augmentées sont notamment l'alanine aminotransférase, l'aspartate aminotransférase, la gamma-glutamyltransférase et la bilirubine.
Enfants et adolescents
Lors de l'étude clinique avec 63 patients pédiatriques préalablement traités âgés entre 0 et 12 ans ainsi qu'avec 24 adolescents âgés entre 12 et 18 ans, atteints d'hémophilie A sévère, aucune différence entre les patients pédiatriques et les adultes n'a été constatée au niveau du profil de sécurité de NovoEight.
Dans l'essai mené chez les patients non préalablement traités, âgés de 0 à 6 ans, un total de 46 effets indésirables a été rapporté chez 33 des 60 patients exposés à NovoEight. L'effet indésirable le plus fréquemment rapporté était l'inhibition du facteur VIII (voir «Mises en garde et précautions»). Le développement des inhibiteurs du facteur VIII a été observé chez 26 des 58 patients (44,8%) non préalablement traités, dont 16 (27,6%) avaient un titre élevé et 10 (17,2%) un titre bas en inhibiteurs. Des mutations génétiques à haut risque de formation d'inhibiteurs ont été identifiées chez 92,3% de l'ensemble des patients et chez 93,8% de ceux avec un titre élevé d'inhibiteurs. Aucun autre facteur n'a été significativement associé au développement d'inhibiteur.
L’annonce d’effets secondaires présumés après l’autorisation est d’une grande importance. Elle permet un suivi continu du rapport bénéfice-risque du médicament. Les professionnels de santé sont tenus de déclarer toute suspicion d’effet secondaire nouveau ou grave via le portail d’annonce en ligne ElViS (Electronic Vigilance System). Vous trouverez des informations à ce sujet sur www.swissmedic.ch.